科赛优（司美替尼）是一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物，主要针对3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的患者。该药物由阿斯利康研发，已于2023年5月在中国正式获批上市，并纳入医保报销范围。本文将详细介绍科赛优的作用与功效、用法用量、副作用以及用药注意事项。

作用与功效

作用机制

科赛优的主要成分为司美替尼（selumetinib），这是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。通过抑制MEK1/2，司美替尼能够阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，从而减少神经纤维瘤的生长和扩散。这一机制使得科赛优成为治疗1型神经纤维瘤病的有效手段。

适应症

科赛优适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。此外，虽然在18岁以上患者中的数据有限，但在某些情况下，成年患者也可以在医生评估后使用该药物。

疗效

临床研究表明，科赛优能够显著减少神经纤维瘤的体积，改善患者的生活质量。对于无法手术切除的丛状神经纤维瘤，科赛优提供了一种有效的替代治疗方案，使许多患者受益。

用法用量

给药方式

科赛优的推荐给药方式为口服，患者应在空腹状态下（餐前2小时或餐后1小时）用水送服。胶囊不可掰开或咀嚼，以保证药物的有效吸收。

剂量

科赛优的剂量需根据患者的体表面积（BSA）进行个体化计算。单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量，单次最高剂量为50mg。患者可以合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

疗程

只要观察到临床获益，患者便可持续使用科赛优治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。在使用过程中，医生会定期评估患者的病情和药物耐受性，必要时可能需要调整剂量或暂停治疗。

副作用与注意事项

常见副作用

科赛优最常见的不良反应（≥40%）包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。这些副作用通常较轻，多数患者可以耐受。如果出现严重的不良反应，应及时联系医生。

药物漏服与呕吐处理

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

剂量调整与停药

在考虑个体安全性和耐受性的基础上，可能需要暂停、减量或永久停用科赛优。具体的减量方案应咨询专业医生。如果患者出现不可耐受的毒性反应，医生可能会建议暂停治疗或调整剂量。

购买与存储

患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或者跨境电商平台获得科赛优。购买时应注意药品的真伪和生产日期，避免购买假药或劣药。科赛优的价格因厂家和规格不同而有所差异，阿斯利康生产的10mg*60粒规格参考价格大约在1533美元至3091美元之间，老挝卢修斯生产的10mg*60片规格参考价格约为259美元，25mg*60片规格参考价格约为500美元。

日常注意事项

患者在使用科赛优期间，应定期进行体检和相关检查，以便及时发现并处理可能出现的副作用。同时，患者应注意饮食均衡，保持良好的生活习惯，避免过度劳累。如有任何不适，应及时就医。

科赛优作为一种创新药物，为1型神经纤维瘤病患者提供了新的治疗选择。通过合理的用药和科学的管理，患者可以更好地控制病情，提高生活质量。