科赛优（Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）是由阿斯利康研发的一种口服激酶抑制剂，主要用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。这种药物通过靶向MEK1/2酶，抑制异常信号通路，从而减少肿瘤的生长和扩散，显著改善患者的生活质量。

科赛优的作用与功效

作用机制

科赛优的主要成分是司美替尼，这是一种选择性的MEK1/2抑制剂。MEK1/2是RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的关键组成部分，这一通路在许多肿瘤的生长和增殖中起着重要作用。在I型神经纤维瘤病（NF1）患者中，由于NF1基因突变导致的神经纤维瘤生长，MEK1/2的活性增强。科赛优通过抑制MEK1/2酶的活性，阻断异常信号传导，从而减缓或停止肿瘤的生长。

临床效果

多项临床研究显示，科赛优能够显著缩小不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的体积。一项关键的III期临床试验SPRINT结果显示，接受科赛优治疗的患者中，超过70%的患者在治疗2年后肿瘤体积显著缩小，且大多数患者的生活质量得到明显改善。此外，科赛优还能够缓解与丛状神经纤维瘤相关的症状，如疼痛、功能障碍和外观问题。

适用人群

科赛优主要适用于3岁及3岁以上的I型神经纤维瘤病（NF1）患者，尤其是那些伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）患者。虽然科赛优在成人患者中的数据有限，但根据现有的临床研究，它在儿童患者中的疗效和安全性已经得到了充分验证。对于18岁以上的患者，是否继续使用科赛优应由医生根据患者的具体情况进行评估。

用药注意事项

漏服处理

如果患者漏服了一次科赛优，只有在距离下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如果接近下一次给药时间，则无需补服，按原计划继续服用下一剂即可。漏服药物可能会导致药物浓度波动，影响治疗效果，因此患者应尽量按时服用药物。

呕吐处理

如果患者在服用科赛优后发生呕吐，不应额外补服药物，而应按原计划继续服用下一剂。频繁呕吐可能会影响药物的吸收，建议患者在出现呕吐情况时及时联系医生，以便调整治疗方案。

剂量调整

在使用科赛优的过程中，可能需要根据患者的安全性和耐受性进行剂量调整。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。如果患者出现严重的不良反应，医生可能会建议暂停、减量或永久停用科赛优。具体的剂量调整方案应由医生根据患者的具体情况制定。

药物获取与保存

科赛优已在中国上市，并被纳入国家医保目录，患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或跨境电商平台获得该药物。购买时应注意药品的生产日期和有效期，避免购买假药或劣药。科赛优的价格因渠道和规格不同而有所差异，例如阿斯利康生产的10mg*60粒装科赛优，参考价格在1533美元至3091美元之间。

科赛优的保存条件应遵循药品说明书的要求，通常需要在室温下避光保存，避免潮湿和高温。正确的保存方法有助于保持药物的有效性和稳定性，确保患者能够获得最佳的治疗效果。