




科赛优(通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)是由阿斯利康研发的一种创新药物,主要用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。该药物通过抑制MEK1/2蛋白的活性,阻断RAS/MAPK信号通路,从而有效控制神经纤维瘤的生长和发展。科赛优已于2023年5月在中国正式获批上市,并于2024年1月1日起纳入医保乙类目录,大大减轻了患者的经济负担。
科赛优的主要成分为硫酸氢司美替尼,这是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2在细胞信号传导中扮演重要角色,特别是RAS调控的RAF-MEK-ERK信号通路。当这条通路过度激活时,会导致细胞异常增殖,形成神经纤维瘤。科赛优通过抑制MEK1/2的活性,阻断这一信号通路,从而减少神经纤维瘤的生长和扩散。
科赛优适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。根据临床研究数据,该药物在控制神经纤维瘤的体积和缓解症状方面表现出显著效果。此外,对于18岁以上的患者,由于数据有限,不建议将其作为初始治疗药物。对于已经使用过科赛优并从中受益的患者,医生将根据个体情况评估是否继续治疗。
科赛优已在中国市场上市,并进入医保乙类目录,患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或跨境电商平台购买该药物。根据不同的规格,科赛优的价格如下:10毫克*60粒规格的价格约为1533美元至3091美元;25毫克*60粒规格的价格约为259美元至500美元。患者在购买时需注意药品的生产日期和真伪,避免购买到假药或劣药。
如果患者漏服了一次药物,且距离下一次给药时间超过6小时,可以立即补服。如果距离下一次给药时间不足6小时,则无需补服,按照正常剂量继续服用即可。如果在给药后发生呕吐,不应额外补服,而是按计划接受下一次给药。
在使用科赛优的过程中,医生会根据患者的安全性和耐受性进行剂量调整。如果出现严重不良反应,可能需要暂停、减量或永久停用该药物。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。如果患者出现这些症状,应及时与医生沟通,以便及时调整治疗方案。
在日常生活中,患者应注意保持良好的生活习惯,增强身体免疫力。饮食方面,应选择营养丰富、易消化的食物,避免辛辣刺激性食物。同时,患者应定期进行体检,监测病情变化,及时与医生沟通治疗效果和不良反应。在心理方面,患者和家属应保持积极乐观的心态,相互支持,共同应对疾病带来的挑战。
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