奎扎替尼（Quizartinib）是一种高效口服FLT3酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）成年患者。该药物通过抑制FLT3激酶的活性，阻断受体的自磷酸化过程，从而干预癌细胞的生长和分裂，达到治疗目的。

奎扎替尼的作用机制与治疗效果

作用机制

奎扎替尼是一种选择性靶向FLT3-ITD突变的高效II型FLT3抑制剂。FLT3-ITD突变在约30%的AML患者中存在，这种突变会导致FLT3激酶的持续激活，促进白血病细胞的异常增殖。奎扎替尼通过与FLT3激酶结合，抑制其磷酸化过程，从而阻断信号传导通路，减少癌细胞的生长和扩散。

治疗效果

2023年7月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了奎扎替尼（商品名Vanflyta）用于新诊断为FLT3内部串联重复（ITD）阳性的急性髓细胞白血病（AML）成年患者。多项临床研究表明，奎扎替尼在治疗FLT3-ITD阳性的AML患者中表现出显著的疗效。具体表现为：提高完全缓解率、延长无进展生存期和总生存期。

药物使用情况

奎扎替尼的用法用量通常为成人口服，每日1次，每次26.5毫克，为期两周，之后每日1次，每次53毫克。剂量调整应根据患者的具体情况进行。此外，治疗周期一般为28天，可根据患者病情的变化进行调整。

用药注意事项与日常管理

QT间期延长

使用奎扎替尼可能会导致QT间期延长，这是一种心脏电活动异常，可能引起严重的心律失常。因此，在开始给药前及增量前应进行心电图检查，给药后也应定期（前两周每周一次，以后每月一次）及必要时进行心电图检查。同时，应定期监测电解质水平（如钾、镁等），必要时进行电解质校正。

骨髓抑制和出血

奎扎替尼可能导致骨髓抑制和出血，表现为血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血、白细胞减少症等。因此，在开始给药前及给药过程中应定期进行血常规检查，密切观察患者的血液指标变化。如出现严重骨髓抑制或出血，应及时调整治疗方案。

肝功能损害

对于严重肝功能损害的患者，建议慎用奎扎替尼。在给药过程中应定期监测肝功能指标，如转氨酶、胆红素等。如发现肝功能异常，应立即停药并采取相应措施。

特殊人群用药

对于12岁以下的儿童患者，尚未确定奎扎替尼的安全性和有效性。对于65岁及以上的老年患者，与年轻患者相比，未观察到具有临床意义的安全性或有效性差异。孕妇或可能怀孕的女性应在医生指导下谨慎使用，因为奎扎替尼可能对胎儿造成风险。

药物相互作用

奎扎替尼与强CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、酮康唑、伏立康唑、阿扎那韦、利托那韦、克拉霉素等）合用时，可能会导致血药浓度升高，增加不良反应的风险，特别是QT间期延长。因此，应尽量避免合用。如无法避免，可适当减少奎扎替尼的剂量。与强CYP3A诱导剂（如利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平、巴比妥、圣约翰草等）合用时，可能会导致血药浓度降低，影响疗效。因此，应避免合用。如无法避免，可适当增加奎扎替尼的剂量。

奎扎替尼作为一种高效的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，在治疗FLT3-ITD阳性的AML患者中显示出显著的疗效。然而，患者在使用过程中需注意多种潜在的不良反应和药物相互作用，遵循医生的指导，定期监测相关指标，以确保治疗的安全性和有效性。