依利格鲁司（Cerdelga）是一种用于治疗戈谢病1型（GD1）的药物。本文将详细介绍依利格鲁司的说明书、医保信息、价格、疗效和副作用，帮助患者更好地了解该药物。

依利格鲁司说明书

基本介绍

依利格鲁司（Cerdelga）是一种口服药物，主要成分是elglustat。该药物通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少血液和脾脏中葡萄糖酰胺酯的积累，从而治疗戈谢病1型。依利格鲁司已在美国、欧盟和日本等国家和地区获得批准上市，但在某些地区尚未进入医保目录。

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。戈谢病1型是一种遗传性疾病，患者体内缺乏酸性β-葡萄糖苷酶（ABG），导致特定脂质物质在体内积累，影响多个器官的功能。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量为每日两次，每次84mg。具体剂量应根据患者的CYP2D6代谢类型进行调整。患者应在饭前至少1小时或饭后2小时服用药物，以保证最佳吸收效果。

不良反应与副作用

常见的不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、背痛和关节痛。严重不良反应较少见，但若出现任何不适，应及时就医。部分患者可能会出现肝功能异常，需定期监测肝功能指标。

用药注意事项

药物相互作用

强CYP3A诱导剂（如利福平）会降低依利格鲁司的血浆浓度，从而降低其疗效。同时，依利格鲁司可能会影响其他药物的代谢，特别是P-gp底物（如依维莫司、地高辛、奥西替尼等）和CYP2D6底物（如心律失常药物、抗抑郁药物、安定药物等）。因此，在使用依利格鲁司期间，应避免与这些药物同时使用，或在医生指导下调整剂量。

贮藏条件

依利格鲁司应存放在室温下（15°C至30°C），避免阳光直射和潮湿。开封后的药物应密封保存，以防止受潮。患者应定期检查药品的有效期，过期的药品不得使用。

医保与价格

依利格鲁司尚未在中国进入医保目录，患者需要自费购买。在美国，一盒依利格鲁司的价格约为33,599美元。虽然价格较高，但其疗效显著，能有效改善患者的症状和生活质量。对于经济条件有限的患者，可以通过专业的海外医疗咨询机构获取购买渠道，药品可直接邮寄到家。

日常注意事项

在使用依利格鲁司期间，患者应注意以下几点：

• 定期复查肝功能和血液指标，以便及时调整治疗方案。
• 注意饮食均衡，避免摄入过多脂肪，以免加重肝脏负担。
• 保持良好的生活习惯，避免过度劳累和精神压力。
• 如有不适或不良反应，应及时就医并告知医生正在使用的药物。

通过以上信息，患者可以更全面地了解依利格鲁司的使用方法和注意事项，从而更好地管理疾病，提高生活质量。