依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗一型戈谢病（Gaucher Disease Type 1, GD1）的口服药物。这种药物由法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司研发，于2014年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准上市。本文将详细介绍依利格鲁司的用药说明和注意事项。

依利格鲁司的用药说明

药物基本信息

依利格鲁司的商品名为Cerdelga，是一种格伦扎酯类酶抑制剂，通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少血液和脾脏中的葡萄糖酰胺酯的积累。该药物适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。

依利格鲁司胶囊的规格为84毫克，胶囊为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。每盒价格约为33599美元。目前，依利格鲁司尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态，具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况来决定。一般情况下，成人患者的推荐剂量如下：

• CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）：每日两次，每次84毫克。
• CYP2D6不良代谢物（PMs）：每日一次，每次84毫克。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，将CERDELGA 84毫克的给药频率降低至每日一次。对于有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，也应将给药频率降低至每日一次。

患者应整粒吞下胶囊，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后都可以服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁（强CYP3A抑制剂）同时食用。如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍服用。对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。

常见不良反应

依利格鲁司最常见的不良反应（发生率≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。这些不良反应通常较轻，多数患者可以耐受。然而，如果出现严重的不良反应，应及时就医。

此外，依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，从而增加心律失常的风险。因此，患者在用药期间应定期进行心电图检查，以便及时发现并处理潜在的心脏问题。

用药注意事项

禁忌症

以下患者禁止使用依利格鲁司：

• 既往心脏病（如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）。
• 长QT综合征：QT间期延长和T波异常，易产生恶性心律失常，导致反复发作性晕厥、心脏骤停甚至猝死等心脏不良事件。
• 与IA类抗心律失常药物（如奎尼丁、普鲁卡因胺）或III类抗心律失常药物（如胺碘酮、索他洛尔）联合使用。

在服用CYP2D6或CYP3A抑制剂的患者中，根据CYP2D6代谢产物状态、抑制剂类型或肝损伤程度，禁用、避免使用依利格鲁司，或需要调整剂量。

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司的血浆浓度，从而增加因PR、QTc和/或QRS心脏间隔延长而导致心律失常的风险。强CYP3A诱导剂则会降低依利格鲁司的浓度，可能降低其疗效。具体药物相互作用请咨询专业医生。

患者在使用依利格鲁司期间，应避免同时使用可能影响CYP2D6或CYP3A代谢的药物。如有必要使用这些药物，应在医生的指导下调整剂量或更换其他药物。

日常注意事项

患者在使用依利格鲁司期间，应定期进行复诊，以便医生评估药物的疗效和调整治疗方案。同时，患者应注意以下几点：

• 保持良好的生活习惯，均衡饮食，适量运动，避免过度劳累。
• 避免摄入可能影响药物代谢的食物和饮料，如葡萄柚或葡萄柚汁。
• 注意监测心脏功能，如有不适，应及时就医。

在日常生活中，患者应积极配合医生的治疗计划，遵循医嘱，定期复查，以确保治疗的安全性和有效性。