马瓦卡坦（mavacamten）是一种专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的创新药物，也被称为玛伐凯泰、Camzyos。该药由百时美施贵宝的子公司 MyoKardia 研发，于 2022 年 4 月在美国获得批准上市。马瓦卡坦通过调节心脏肌动蛋白和肌球蛋白之间的相互作用，减少心脏过度收缩，从而改善心脏功能和患者的生活质量。

马瓦卡坦的基本信息

药物名称和规格

马瓦卡坦的中文名称为马瓦卡坦胶囊，英文名称为 mavacamten，其他别称包括玛伐凯泰和 Camzyos。该药的主要成分是 mavacamten，剂型为胶囊剂。不同剂量的胶囊颜色各异，以方便识别。2.5mg 剂量的胶囊为浅紫色，5mg 剂量的胶囊为黄色，10mg 剂量的胶囊为粉色，15mg 剂量的胶囊为灰色。

生产厂家和价格

马瓦卡坦胶囊由百时美施贵宝公司生产，规格为 2.5mg*28 粒，价格约为 2972 美元一盒。此外，老挝卢修斯生产的仿制药规格为 2.5mg*60 粒，价格约为 158 美元一盒。虽然马瓦卡坦胶囊已在中国上市，但尚未进入中国医保目录。

适应症和用法用量

马瓦卡坦胶囊适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性 HCM）的成人患者。建议的起始剂量为 5mg，每日口服一次。允许的后续剂量为每日一次口服 2.5mg、5mg、10mg 或 15mg。最大推荐剂量为 15mg，每日口服一次。患者应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇使用马瓦卡坦胶囊可能会对胎儿造成伤害。目前没有关于妊娠期间使用马瓦卡坦胶囊的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。因此，确认有生殖潜力的女性患者在开始使用马瓦卡坦胶囊治疗前没有怀孕。对于哺乳期妇女，马瓦卡坦胶囊在人类或动物奶中存在的药物，对母乳喂养的婴儿的影响，以及对产奶量的影响都是未知的。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对马瓦卡坦胶囊的临床需求以及马瓦卡坦胶囊或潜在母体疾病对母乳喂养的孩子的任何潜在不良影响一并考虑。

肝损伤患者的用药

与肝功能正常的患者相比，轻度（Child-Pugh A）或中度（Child-Pugh B）肝功能损害患者的马瓦卡坦胶囊暴露（AUC）增加高达 220%。严重（Child-Pugh C）肝损害的患者使用马瓦卡坦胶囊影响尚不清楚。因此，肝损伤患者应在医生的指导下谨慎使用该药。

药物相互作用

马瓦卡坦胶囊主要受 CYP2C19 代谢，其次受 CYP3A4 和 CYP2C9 代谢。CYP2C19 的诱导剂和抑制剂以及 CYP3A4 的中强抑制剂或诱导剂可能影响马瓦卡坦胶囊的暴露。马瓦卡坦胶囊也是 CYP3A4、CYP2C9 和 CYP2C19 的诱导剂。与 CYP3A4、CYP2C19 或 CYP2C9 底物合用可降低这些药物的血浆浓度。密切监测马瓦卡坦胶囊与 CYP3A4、CYP2C19 或 CYP2C9 底物联合使用时，这些药物的血浆浓度降低可能会降低其活性。

不良反应和监测

服用马瓦卡坦胶囊比服用安慰剂更常见的不良反应（发生率 > 5%）包括头晕和晕厥。患者在使用马瓦卡坦胶囊时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。此外，避免双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合 β 受体阻滞剂或地尔硫卓联合 β 受体阻滞剂的患者同时使用马瓦卡坦胶囊，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。

贮存方法和有效期

马瓦卡坦胶囊应储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F），允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。该药的有效期为 24 个月。患者在使用过程中应注意药品的储存条件和有效期，确保药品的质量和安全性。