马瓦卡坦（Mavacamten），又称为玛伐凯泰或Camzyos，是一种专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM）的创新药物。该药由百时美施贵宝的子公司MyoKardia研发，通过调节心肌收缩过程中蛋白质的相互作用，减轻HCM患者的症状。本文将详细介绍马瓦卡坦的适应症、作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

马瓦卡坦的适应症、作用与功效

适应症

马瓦卡坦适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）的成人患者。这种疾病表现为心室壁异常增厚，导致心脏泵血功能受损，引起呼吸困难、胸痛、晕厥等症状。马瓦卡坦通过选择性抑制心脏肌动蛋白与肌球蛋白-ATP化酶之间的相互作用，减少心脏收缩力，从而改善患者的症状和生活质量。

作用与功效

马瓦卡坦的主要成分是mavacamten，这是一种小分子药物，能够选择性地结合到心肌细胞中的肌球蛋白上，减弱肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用。这一机制减少了心肌的过度收缩，降低了左心室流出道的压力梯度，从而减轻了患者的症状。临床研究表明，马瓦卡坦可以显著改善HCM患者的运动耐量和心脏功能。

用法用量

马瓦卡坦的建议起始剂量为5mg，每日口服一次，不受食物影响。根据患者的临床反应和超声心动图评估，剂量可以逐步调整。允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg，最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者应严格按照医生的指导使用药物，不得自行增减剂量。

用药注意事项

药物相互作用

马瓦卡坦主要通过CYP2C19代谢，其次是CYP3A4和CYP2C9代谢。因此，与CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及CYP3A4的中强抑制剂或诱导剂合用时，可能会影响马瓦卡坦的血药浓度。例如，CYP2C19的抑制剂如氟伏沙明、氟康唑等，可能会增加马瓦卡坦的血药浓度，而诱导剂如利福平则可能降低其浓度。患者在使用马瓦卡坦期间应避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前缺乏足够的临床数据来评估马瓦卡坦的安全性。孕妇使用马瓦卡坦可能会对胎儿造成伤害，因此不建议在孕期使用。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处与药物潜在风险，谨慎使用。此外，儿童和青少年患者的使用安全性尚未得到充分验证，不建议在此年龄段使用。

常见副作用

马瓦卡坦最常见的不良反应包括头晕和晕厥，发生率超过5%。其他可能的副作用包括疲劳、恶心、肌肉痛等。如果患者出现严重的不良反应，如持续性头晕、心悸、呼吸困难等，应立即停药并就医。定期监测肝功能和肺部状况，有助于早期发现和处理潜在的不良反应。

马瓦卡坦作为一种创新的心血管疾病治疗药物，通过选择性抑制心肌收缩力，有效缓解了梗阻性肥厚型心肌病的症状。患者在使用过程中应遵循医生的指导，注意药物相互作用和特殊人群的用药安全，以最大限度地发挥药物的疗效并减少不良反应。