佩米替尼（Pemigatinib）是一种高效的选择性口服抑制剂，主要针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）亚型1、2和3。它已被国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗且经检测确认存在FGFR2变异的晚期或转移性胆管癌患者。本文将详细介绍佩米替尼的功效和作用，以及使用时的注意事项。

佩米替尼的功效和作用

药理机制

佩米替尼通过抑制FGFR1-3的活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散。FGFR信号通路在多种癌症中异常激活，尤其是胆管癌。佩米替尼能够特异性地结合并抑制这些受体，从而抑制肿瘤的生长和扩散。在前期临床研究中，佩米替尼对携带FGFR变异的癌细胞表现出显著的药理活性，显示出良好的治疗潜力。

临床疗效

佩米替尼在治疗晚期或转移性胆管癌方面表现出了显著的疗效。一项关键性的临床试验结果显示，接受佩米替尼治疗的患者中，有超过30%的患者肿瘤显著缩小，部分患者的肿瘤完全消失。此外，佩米替尼还能够延长患者的生存期，提高生活质量。患者每日口服一次13.5毫克的佩米替尼，以21天为一个周期，每个周期连续服用14天，停药7天。

安全性

虽然佩米替尼的疗效显著，但在使用过程中也需要注意其可能的不良反应。常见的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、呕吐、低磷血症等。严重的不良反应可能包括视网膜色素上皮脱离、高磷酸盐血症和肝功能异常。在使用佩米替尼期间，医生会定期监测患者的肝功能和其他生化指标，以及时发现并处理潜在的问题。

佩米替尼在治疗晚期或转移性胆管癌方面具有显著的疗效，但也需要注意其可能的不良反应，以确保患者的安全和疗效最大化。

佩米替尼的用药注意事项

避孕措施

建议有生育能力的女性在佩米替尼治疗期间和末次给药后1周内，采取有效的避孕措施。同样，建议有生育能力女性伴侣的男性在佩米替尼治疗期间和末次给药后1周内，采取有效的避孕措施。这是因为佩米替尼可能对胎儿造成损害或引发流产。

儿童用药

目前，佩米替尼在18岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。因此，不建议在18岁以下的儿童中使用佩米替尼。如果需要在儿童中使用，必须在专业医生的指导下进行，并密切监测其不良反应。

孕妇及哺乳期妇女用药

根据动物试验的结果，佩米替尼在妊娠大鼠中会引起胚胎畸形、胚胎生长迟缓和胚胎-胎儿死亡。因此，妊娠女性在接受佩米替尼治疗时，可能会对胎儿造成严重损害。建议在开始佩米替尼治疗之前，先确认具有生殖能力的女性患者是否怀孕。此外，由于佩米替尼可能导致哺乳儿童发生严重不良反应，建议女性在治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。

佩米替尼在使用过程中需要严格遵守医嘱，特别是在避孕、儿童用药和孕妇及哺乳期妇女用药方面，以确保患者的安全和疗效最大化。