司美替尼（Koselugo）是一种重要的小分子MEK抑制剂，主要用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤。本文将详细介绍司美替尼的适应症和用法用量，并提供一些用药注意事项，帮助患者更好地了解和使用这种药物。

司美替尼的适应症和用法用量

适应症

司美替尼主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。NF1是一种遗传性疾病，会导致神经纤维瘤的生长，严重影响患者的生活质量。司美替尼通过抑制MEK1/MEK2蛋白的活性，从而控制肿瘤的生长和发展。

用法用量

司美替尼为口服胶囊形式，通常每日两次，与食物同服。推荐剂量如下：

• 单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。
• 根据体表面积（BSA）对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。
• 可合并使用不同规格的司美替尼胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

只要观察到临床获益，患者可以持续使用司美替尼治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。需要注意的是，司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受该药作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

用药注意事项

药物漏服

如漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。否则，患者应按计划接受下一次给药，切勿加倍剂量。

呕吐

如在给药后发生呕吐，则不再额外补服。患者应按计划接受下一次给药。如果频繁发生呕吐，应及时告知医生，调整治疗方案。

剂量调整

根据个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。推荐的减量方案请咨询专业医生。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。严重不良反应需及时报告医生。

存储方法

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

特殊人群注意事项

司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受该药作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用司美替尼，因为该药物可能对胎儿或婴儿造成不良影响。在使用司美替尼期间，应密切关注维生素E的摄入量，避免与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用，以防止维生素E摄入过量导致的出血风险增加。

通过以上详细说明，希望能帮助患者更好地理解和使用司美替尼。在治疗过程中，如有任何疑问或不适，应及时咨询医生，以便得到专业的指导和帮助。