奥格西韦奥（Nirogacestat），又名OGSIVEO，是由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的一款针对进行性硬纤维瘤成年患者全身治疗的药物。这款创新药物于2023年5月19日在美国上市，迅速成为关注焦点。作为一种γ分泌酶抑制剂，奥格西韦奥能够有效控制和减轻硬纤维瘤的症状，提高患者的生活质量。

奥格西韦奥使用指南

适应症与用法

奥格西韦奥适用于已经达到全身治疗指征的进行性硬纤维瘤成年患者。这种罕见的肿瘤通常发生在软组织中，具有深浅不一的生长模式，可能会对身体的功能和外观造成影响。奥格西韦奥的使用可以帮助控制和减轻这些症状。

推荐剂量

奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每150mg剂量的奥格西韦奥由三片50mg的片剂或一片150mg的片剂组成。患者可以饭前或饭后服用，但建议在相同时间服用以保持稳定的血药浓度。如果患者呕吐或漏服一剂，应指导患者在预定时间服用下一剂。

剂量调整

如果患者出现严重不良反应、危及生命的不良反应或持续不可耐受的2级不良事件，应暂停用药，直至缓解至≤1级或基线。仅在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，以每天两次100mg的剂量重新开始。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应，应永久停用奥格西韦奥。

奥格西韦奥的使用应严格遵循医生的指导，定期监测患者的病情和药物耐受性，确保治疗的安全性和有效性。

用药注意事项

不良反应与管理

使用奥格西韦奥可能会引起一些不良反应。最常见的不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。如果出现严重不良反应或持续不适，应立即告知医生。

特定不良反应的管理

腹泻： 接受奥格西韦奥治疗的患者可能会出现腹泻，有时可能会比较严重。应监测患者并使用止泻药进行管理，并根据医生的建议及时调整药物剂量。

卵巢毒性： 接受奥格西韦奥治疗的女性患者的生殖功能和生育能力可能受损。治疗前应告知患者卵巢毒性的潜在风险，并监测月经周期规律性的变化或性激素缺乏症状的发展。

肝中毒： 部分患者可能会出现ALT或AST升高。应定期监测肝功能检查，并根据医生的建议调整剂量。

非黑色素细胞皮肤疾病： 患者可能会出现新的非黑色素细胞皮肤病变。应在开始使用奥格西韦奥之前和治疗期间常规进行皮肤病学评估。

特殊人群用药

孕妇： 孕妇服用奥格西韦奥可能会导致胎儿损伤或流产。应告知孕妇对胎儿的潜在风险。

哺乳期妇女： 尚无数据表明母乳中是否存在奥格西韦奥或其代谢物。建议女性在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。

有生殖潜力的女性和男性： 在开始服用奥格西韦奥前，应核实具有生殖能力的女性的怀孕状况。建议有生殖能力的女性在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。建议有生殖能力的女性伴侣的男性在奥格西韦奥治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。

儿科使用： 奥格西韦奥在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。接受奥格西韦奥治疗的生长板开放的儿童患者中，骨骺障碍表现为骨骺生长板增宽。

老年人使用： 奥格西韦奥的临床研究没有纳入足够数量的65岁及以上患者，以确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。

奥格西韦奥的使用需要综合考虑患者的具体情况和反应，严格遵循医生的建议，确保治疗的安全性和有效性。同时，患者应定期进行相关检查，及时发现并处理不良反应，以提高生活质量。