伏索利肽（Vosoritide）是一种创新的C型利钠肽类似物，专为治疗软骨发育不全的儿童设计。这种药物通过刺激骨生长，有效对抗由软骨发育不全引发的生长抑制问题。本文将详细介绍伏索利肽的适应症和用法用量。

伏索利肽的适应症

治疗对象

伏索利肽主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。软骨发育不全是导致身材矮小的一种常见遗传性疾病，伏索利肽通过刺激骨骺板的生长，帮助这些儿童实现更好的身高增长。

作用机制

伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过激活NPRB受体，抑制成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的过度活性。FGFR3的过度活性是导致软骨发育不全的主要原因，伏索利肽通过这一机制促进骨骼的正常生长和发育。

临床研究支持

多项临床研究已经证明，伏索利肽在治疗儿童软骨发育不全方面具有显著的效果。这些研究表明，每日注射伏索利肽可以显著提高患者的年生长速率，改善其生活质量。

伏索利肽的用法用量

推荐剂量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生确定具体的剂量。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天大约同一时间注射，以保持稳定的药效。

剂量计算和给药方法

伏索利肽的给药量根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）来计算。具体的剂量计算方法请参考表1。在给药前，需要使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。

复配步骤

根据患者的实际体重选择正确的伏索利肽瓶浓度（与预充无菌注射用水稀释剂的注射器一起包装）。从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，并使其达到室温。将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解。不要摇晃。在溶液和容器允许的情况下，应在给药前目视检查颗粒物质和变色情况。重组液浓度为0.8mg/mL或2.0mg/mL。复配后的伏索利肽可以在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下保持在小瓶中最多3小时。

皮下注射步骤

确保患者在服用伏索利肽之前摄入足够的食物和液体。缓慢地将配制好的伏索利肽溶液从单剂量瓶中抽吸到注射器中。轮换皮下注射部位，推荐的注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距离肚脐至少2英寸或5厘米）、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。

错过剂量的处理

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

生长监测

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处与母亲对伏索利肽的临床需要。儿童患者的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估，eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

贮存方法

在2°C至8°C下冷藏伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，不要冷冻。伏索利肽可在室温20°C至25°C下储存；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

不良反应

最常见的不良反应（>10%）是注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果患者出现严重的不良反应，应及时联系医生。