伏索利肽(vosoritide)的适应症、功效与作用、用法用量、副作用

伏索利肽（vosoritide），又称为VOXZOGO，是一种创新的C型利钠肽（CNP）类似物，专为治疗软骨发育不全的儿童设计。软骨发育不全是由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的一种遗传性疾病，导致骨骼生长受限。伏索利肽通过刺激骨生长，有效对抗由软骨发育不全引发的生长抑制问题。

适应症

伏索利肽的主要适应症是用于治疗年龄在4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者。该药物能够促进患者的线性生长，尤其是在骨骺开放的患者中显示出显著的效果。根据临床试验数据，伏索利肽能够显著提高患者的年化生长速度。

功效与作用

伏索利肽通过模拟C型利钠肽的作用机制，激活NPRB受体，从而促进软骨内骨化过程，增加骨长度。这种机制有助于纠正因FGFR3基因突变导致的生长抑制，进而改善患者的身高和身体发育。此外，伏索利肽还能够改善患者的整体健康状况和生活质量。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重。通常情况下，每日皮下注射一次，建议在每天相同的时间进行注射。具体的给药量需要根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）来确定。例如，对于体重为20kg的患者，推荐剂量为10mcg/kg，即200mcg伏索利肽。

在注射伏索利肽前一小时内，患者应饮用约240至300ml的液体，并摄入足够的食物，以降低低血压的风险。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再次给药。超过12小时，则应跳过错过的剂量，并按常规剂量计划继续给药。

副作用

伏索利肽最常见的不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些副作用通常为轻度至中度，多数情况下不需要特殊处理。然而，如果患者出现严重的不适或过敏反应，应立即就医。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到血压的短暂下降。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险，患者在服用伏索利肽之前应保持充足的水分和食物摄入。特别是对于有明显心脏或血管疾病的患者，以及正在服用降压药物的患者，应在医生的指导下谨慎使用。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的数据。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。对于哺乳期妇女，目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。然而，eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽，因为药物代谢和清除可能会受到影响。

药物相互作用

目前说明书尚未明确写明伏索利肽的药物相互作用。因此，在使用伏索利肽期间，患者应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药和补充剂，以避免潜在的药物相互作用。

贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应冷藏在2°C至8°C的环境中，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。请勿超过标签上的有效期使用，应保存在原包装中以避光。