Voxzogo（伏索利肽，vosoritide）是一种针对软骨发育不全（Achondroplasia）儿童的治疗药物。这种疾病是最常见的矮小症类型之一，主要由FGFR3基因突变引起，导致骨骼生长受限。Voxzogo是一种C型利钠肽（CNP）类似物，能够通过激活NPR-B受体，促进骨骼生长，改善患者的线性生长速率。该药物已经在美国获得批准，并被广泛应用于临床治疗。

伏索利肽（vosoritide）VOXZOGO详细介绍

药物基本信息

Voxzogo由美国BioMarin Pharmaceutical公司生产，目前尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录。该药物的规格为0.56mg/瓶，市场价格约为9,617美元/盒。伏索利肽是一种白色或黄色冻干粉，需要在使用前进行复配，制成注射液后通过皮下注射给药。

药理作用与适应症

Voxzogo的主要成分是vosoritide，这是一种C型利钠肽（CNP）类似物。CNP通过激活NPR-B受体，促进骨骼生长板中的软骨细胞增殖和分化，从而促进线性骨生长。软骨发育不全患者的生长板由于FGFR3信号通路过度活跃，导致骨骼生长受限。Voxzogo通过激活NPR-B受体，抵消FGFR3的过度活性，从而恢复正常的骨生长过程。

伏索利肽适用于具有开放骨骺的软骨发育不全儿童，旨在促进他们的线性生长。临床试验表明，伏索利肽能够显著提高患者的年化生长速率，改善身高增长。

用法用量与给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的体重，一般每日皮下注射一次。具体的剂量需要根据患者的实际体重和重新溶解后的伏索利肽浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）来确定。为了降低低血压及其相关症状的风险，建议患者在注射前摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体。

如果漏用一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的12小时内补用。超过12小时，则跳过错过的剂量，按常规计划继续下一次给药。在使用前，需要将冻干粉用无菌水复配，然后进行皮下注射。护理人员在经过医疗保健专业人员的培训后，可以自行完成注射。

伏索利肽（vosoritide）VOXZOGO用药注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中，部分患者出现了低血压的症状，包括头晕、疲劳和恶心。为了减少这些风险，患者在注射前应保证充足的饮食和饮水。对于有明显心脏或血管疾病的患者，以及正在服用降压药物的患者，应在医生的指导下谨慎使用伏索利肽。

特殊人群用药

孕妇：目前缺乏关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在使用该药物时应严格遵循医生的建议。估计的背景风险是，临床确认的妊娠中，主要出生缺陷的发生率为2%至4%，流产的发生率为15%至20%。

哺乳期妇女：尚不清楚伏索利肽是否存在于母乳中，对母乳喂养的婴儿是否有影响。因此，哺乳期妇女在使用伏索利肽时，应权衡母乳喂养的益处和药物的必要性，以及对婴儿的潜在不利影响。

儿童患者：伏索利肽的安全性和有效性已经在儿童患者中得到验证，适用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。治疗过程中，每3至6个月需要定期监测患者的体重、生长和身体发育情况，根据实际体重调整剂量。

药物存储与有效期

伏索利肽应在2°C至8°C的冷藏条件下保存，避免冷冻。伏索利肽也可在室温（20°C至25°C）下储存，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，不应再将其放回冰箱。重组后的伏索利肽在室温下可保存最多3小时。未开封的产品应保存在原包装中，避免光照。伏索利肽的有效期为36个月。

通过上述介绍，希望患者和家属能够更好地了解伏索利肽（Voxzogo，vosoritide）的药理作用、适应症、用法用量及注意事项，确保安全有效地使用这一创新药物。