阿米吡啶（Firdapse）是一种钾通道阻滞剂，主要用于治疗6岁及以上成人和儿童的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。这种药物由BioMarin公司研发，于2009年12月23日获得欧洲EMA批准上市，并于2018年在美国获得批准。Firdapse通过阻断钾通道，增强神经肌肉接头处的信号传递，从而改善患者的肌肉力量和运动能力。

阿米吡啶（Firdapse）的基本信息

药物概述

阿米吡啶（Firdapse）的化学名称为amifampridine，主要成分为10mg的amifampridine磷酸盐。该药物目前尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录，市面上没有仿制药。患者可以通过正规医疗服务机构购买，价格约为3270美元一盒，每盒包含100粒10mg片剂。

适应症

阿米吡啶主要用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS），这是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。Firdapse通过阻断钾通道，增加神经末梢释放的乙酰胆碱量，从而改善肌肉力量和协调性。在临床试验中，Firdapse已被证明可以显著改善LEMS患者的日常生活活动能力和生活质量。

用法用量

阿米吡啶的推荐剂量因患者年龄和体重而异。对于体重大于或等于45kg的儿童患者和成人，推荐的起始剂量为每日15mg，分次口服；对于体重小于45kg的儿童患者，推荐的起始剂量为每日5mg，分次口服。具体剂量应根据患者的具体情况和医生的建议进行调整。

用药注意事项

特殊人群用药

对于已知n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量应为最低推荐起始剂量，并密切监测患者的不良反应。肾功能受损和肝功能受损的患者也应以最低推荐起始剂量开始治疗，并根据临床疗效和耐受性调整剂量。

不良反应

阿米吡啶最常见的不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。在治疗过程中，约2%的患者会出现癫痫发作，尤其是在没有癫痫发作史的患者中。因此，有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

药物相互作用

阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物合用可能会增加癫痫发作的风险。同时，与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）合用可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，增加不良反应的风险。患者在使用阿米吡啶时，应避免与这些药物同时使用，并定期监测肝功能和肺部状况。

储存和有效期

阿米吡啶片剂应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药物的有效期为24个月，患者在使用前应检查药品的生产日期和有效期，避免使用过期药物。

阿米吡啶（Firdapse）是一种有效的治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的药物，通过阻断钾通道，增强神经肌肉接头的信号传递，改善患者的肌肉力量和运动能力。患者在使用阿米吡啶时，应遵循医生的建议，注意药物的用法用量和潜在的不良反应，确保安全有效用药。