贝组替凡（Belzutifan），又名Welireg，是由美国默沙东公司研发并生产的新型药物，于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。贝组替凡是首个用于治疗某些von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关肿瘤的口服药物。本文将详细介绍贝组替凡的适应症、用法用量、副作用及注意事项。

适应症、用法用量及副作用

适应症

贝组替凡主要适用于治疗成人VHL综合征患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。贝组替凡通过抑制HIF-2α的过量产生，从而阻止癌细胞的发育和生长。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日一次，口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天相同的时间服用，可以与食物同服或单独服用。药片应整片吞服，不要咀嚼、压碎或掰开。如果错过一剂，应尽快补服，并在第二天恢复正常服用计划。不要为了弥补错过的剂量而服用额外的药片。如果服用后出现呕吐，不要重新服用该剂量，第二天继续正常服用下一剂。

副作用

贝组替凡的常见不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。严重的不良反应可能需要剂量调整或停药。如果出现严重不良反应，应及时联系医疗专业人员。

剂量调整建议如下：第一次减少至80mg口服，每日一次；第二次减少至10mg口服，每日一次；第三次减少后，考虑永久停药。

用药注意事项及日常注意事项

特殊人群用药

孕妇和具有生育能力的女性应被告知该药物对胎儿的潜在风险。建议在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。具有生育能力的女性和男性患者在治疗期间及最后一次用药后1周内应采取有效的非激素避孕措施，因为贝组替凡可能使某些激素避孕药失效。

肝肾功能损害患者

对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对重度肾功能损害患者进行研究。轻度肝功能损害的患者也不建议调整剂量，但尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者应密切监测其体征和症状，因为这些患者可能具有较高的贝组替凡暴露，增加不良反应的发生率和严重程度。

药物相互作用

不建议贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同时使用，也不建议与敏感的CYP3A4底物及激素避孕药合用。如需了解详细信息，建议咨询医学顾问。

贝组替凡的储存条件为20°C-25°C，有效期为24个月。中位Tmax出现在用药后1-2小时。建议患者在使用过程中严格遵守医嘱，定期进行体检和实验室检查，以便及时调整治疗方案。