贝组替凡（Belzutifan），是一种新型HIF-2α抑制剂，由美国默沙东公司研发并生产。该药物于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的患者，但这些患者不需要立即进行手术。本文将详细介绍贝组替凡的说明书、医保情况、价格、疗效及副作用。

贝组替凡详细说明书

基本信息

贝组替凡的中文名称为贝组替凡，英文名称为Belzutifan，其他别称包括Welireg。该药物的主要成分是Belzutifan，剂型为片剂，每片含40mg活性成分，外观为蓝色、椭圆形、薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者每天在同一时间服用，可以随餐或不随餐服用，并且应整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开。

适应症

贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的患者，但这些患者不需要立即进行手术。临床试验结果显示，贝组替凡对肾癌和胰腺神经内分泌肿瘤有显著的治疗效果，能够有效抑制肿瘤生长和控制病情复发。

医保和价格

目前，贝组替凡尚未在中国国内上市，也未被纳入医保范畴。在美国市场，卢修斯生产的贝组替凡仿制药版本规格为40mg*90片，售价约为888美元。这一价格对于许多患者来说可能较高，但考虑到其独特的治疗效果和适用人群，仍有一定的市场需求。

用药注意事项

不良反应

贝组替凡最常见的副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（发生率≥25%）。如果患者在使用过程中出现任何身体不适，应立即到医院进行就医。医生会根据患者的具体情况进行评估和处理，必要时调整剂量或停止用药。

特殊人群用药

孕妇：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。
哺乳期女性：建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。
有生殖潜力的男性和女性：建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。
儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
老年患者：临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。
肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。
肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。
UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，密切监测这些患者的体征和症状。

药物相互作用

不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用。此外，不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体内容建议咨询医学顾问。患者在使用贝组替凡期间，应避免同时使用上述药物，以免影响药效或增加不良反应的风险。