地夫可特(Emflaza)的功效和作用与注意事项
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发布日期:2025-03-31

地夫可特(Emflaza)是一种糖皮质激素药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种遗传性肌肉疾病。地夫可特通过改善肌肉强度并减缓残疾的进程,为患者带来显著的临床效益。然而,在使用地夫可特的过程中,患者需要注意一系列事项,以确保药物的安全性和有效性。

地夫可特的功效与作用

治疗杜氏肌营养不良症

地夫可特(Emflaza)的主要功效在于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。这种疾病是一种罕见的遗传性肌肉疾病,主要影响男性儿童。地夫可特通过改善患者的肌肉强度,减缓疾病的进展,提高患者的生活质量。根据临床试验数据,地夫可特能够显著改善患者的行走能力和肌肉力量。

免疫调节作用

地夫可特作为一种糖皮质激素,具有强大的免疫调节作用。它可以抑制炎症反应,减轻过敏症状,适用于多种自身免疫性疾病和过敏性疾病。例如,地夫可特可以用于治疗肾上腺皮质机能减退、自身免疫性疾病、过敏性疾病及血液系统疾病等。

改善生活质量

除了直接的医疗效果外,地夫可特还能显著改善患者的生活质量。通过增强肌肉强度和延缓疾病进展,患者可以更好地参与日常活动,减少对辅助设备的依赖,提高自理能力。这对于患者的身心发展和社交活动都具有重要意义。

地夫可特的用药注意事项

剂量调整与使用方法

地夫可特的推荐口服剂量为0.9毫克/公斤/天,每日一次。如果使用药片,应四舍五入到最接近的剂量。如果使用口服混悬液,应四舍五入到最接近的十分之一毫升。当地夫可特与中度或强效CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁)共同使用时,应将剂量减少到推荐剂量的三分之一。

眼部影响与监测

使用地夫可特可能会导致后囊下白内障和青光眼。长期使用还可能增加由细菌、真菌或病毒引起的眼部感染风险。不建议患有活动性眼部单纯疱疹的患者使用地夫可特。患者应定期监测眼压,特别是在连续使用地夫可特超过6周的情况下。

免疫接种与疫苗

在开始使用地夫可特之前,应根据免疫指南完成所有必要的免疫接种。建议在开始使用地夫可特前至少4-6周接种减毒活疫苗或活疫苗。在接受地夫可特治疗期间,患者可以继续接种其他类型的疫苗,但应避免减毒活疫苗或活疫苗。

生长发育与儿童用药

长期使用地夫可特可能会对儿童的生长和发育产生负面影响。因此,医生应定期监测儿童患者的身高、体重和生长曲线,以评估药物对生长发育的影响。如有必要,应及时调整治疗方案。

肌肉病变与神经肌肉阻滞剂

接受地夫可特治疗的患者,特别是与神经肌肉阻滞剂(如泮库溴铵)联合治疗的患者,发生急性肌病的风险可能增加。这种急性肌病是全身性的,可能累及眼肌和呼吸肌,导致四肢瘫痪。如出现相关症状,应立即就医。

特殊人群用药

对于患有垂体功能减退、原发性肾上腺皮质功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤的患者,使用地夫可特时需特别谨慎。这些患者发生不良内分泌事件的风险可能增加。医生应密切监测患者的内分泌功能,并根据需要调整治疗方案。

贮存方法与包装完整性

地夫可特应储存在20°C至25°C的环境中,允许在15°C至30°C的温度下运输。药物应放置在原装容器中,密封保存,避免与空气接触。地夫可特口服混悬剂应在首次开瓶1个月后丢弃剩余的任何未使用的药物。药物应防潮防湿,选择干燥、通风良好的地方存放,避免在潮湿和干燥的环境中频繁切换。此外,地夫可特应远离阳光直射,光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。

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参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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