地夫可特（Emflaza）是一种糖皮质激素，主要用来治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。本文将详细介绍地夫可特的说明书、医保信息、价格、疗效及副作用，帮助患者更好地了解这一重要药物。

地夫可特（Emflaza）概述

基本介绍

地夫可特（Emflaza）是由美国PTC Therapeutics公司生产的糖皮质激素，于2017年2月获得美国FDA批准。其主要成分是地夫可特，化学名为deflazacort。地夫可特通过作用于糖皮质激素受体（GR）发挥其抗炎和免疫调节作用。

适应症

地夫可特主要用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种遗传性疾病，主要影响男性儿童，表现为肌肉逐渐萎缩和力量减弱，最终导致运动能力丧失。地夫可特通过减轻炎症和免疫反应，延缓疾病进展，提高患者的生活质量。

剂型和规格

地夫可特有片剂和口服混悬液两种剂型。片剂规格包括6mg、18mg、30mg和36mg，分别呈白色圆形或椭圆形。口服混悬液规格为22.75mg/mL，为白色悬浮液。

用法用量

地夫可特的推荐口服剂量为0.9mg/kg/天，每日一次。如果使用片剂，四舍五入到最接近的剂量。如果使用口服混悬液，四舍五入到最接近的十分之一毫升（ml）。患者应在医生的指导下使用，避免自行调整剂量。

价格和医保信息

地夫可特暂未在中国上市，也没有进入中国医保。市面上有多款仿制药可供选择。德国版地夫可特的价格约为83美元/盒（6mg*100片），印度版地夫可特的价格约为42美元/盒（6mg*100片）。患者应根据自身经济情况选择合适的版本。

用药注意事项

剂量调整

当患者同时使用中度或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁）时，地夫可特的剂量应减少至推荐剂量的三分之一。例如，原本每天36mg的剂量应减少至12mg。与中度或强效CYP3A4诱导剂（如利福平、依非韦伦、卡马西平、苯妥英）合用时，应避免使用地夫可特。

特殊人群用药

孕妇使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能会导致不良发育后果，如口面部裂和宫内生长受限。因此，只有在潜在益处大于潜在风险时，才应在怀孕期间使用皮质类固醇。哺乳期女性应谨慎使用，因为皮质类固醇可通过母乳影响婴儿的生长和内源性皮质类固醇的产生。

地夫可特的安全性和有效性已在2岁及以上的患者中得到验证，但2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。老年患者使用地夫可特的经验有限，建议在医生指导下使用。轻度、中度或重度肾功能不全患者无需调整剂量。轻度或中度肝功能不全患者也无需调整剂量，但重度肝功能不全患者的剂量建议尚不明确。

常见副作用

地夫可特最常见的副作用包括库欣样症状、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛、向心性肥胖、鼻咽炎等。这些副作用在大多数情况下是轻微和暂时的，但在某些情况下可能需要医疗干预。

严重副作用

使用地夫可特可能会引发一些严重的副作用，包括后囊下白内障、青光眼、严重皮疹（如中毒性表皮坏死松解症）、急性肌病、卡波西肉瘤、血栓栓塞事件和过敏反应。如果患者出现上述任何症状，应立即就医。

眼科影响

使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能会导致后囊下白内障和青光眼。长期使用地夫可特还可能增加继发性眼部感染的风险。如果使用地夫可特治疗持续超过6周，应监测眼压。

免疫接种

在开始使用地夫可特之前，应根据免疫指南完成所有免疫接种。患者应在开始使用地夫可特前至少4-6周接种减毒活疫苗或活疫苗。接受地夫可特治疗的患者可以同时接受疫苗接种，但应避免接种减毒活疫苗或活疫苗。

日常注意事项

患者在使用地夫可特时应严格遵循医嘱，注意用法用量。定期监测肝功能和肾功能状况，及时发现并处理可能出现的严重不良反应。地夫可特应储存在20°C-25°C下，允许在15°C-30°C的温度下进行运输。首次开瓶1个月后，应丢弃剩余的任何未使用的地夫可特口服混悬剂。

地夫可特应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。地夫可特应远离阳光直射，存放在干燥、通风良好的地方，避免潮湿和高温环境。

通过以上详细的说明和注意事项，患者可以更好地了解地夫可特的使用方法和潜在风险，从而确保安全有效地使用这一重要药物。