




地夫可特(Emflaza)是一种常用的糖皮质激素药物,主要应用于杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗。该药物能够显著改善患者的运动功能,提高生活质量。然而,正确使用地夫可特并了解其注意事项是非常重要的,以避免不必要的副作用和健康风险。
地夫可特(Emflaza)被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于5岁以上DMD患者的治疗。作为一种老的糖皮质激素药物,地夫可特并不是新药,而是通过临床研究新增了治疗DMD的适应症。在治疗的第一年,地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的。
地夫可特的推荐口服剂量约为0.9 mg/kg/天,每日一次。如果使用药片,可以四舍五入到最接近的剂量。常见的药片规格有18 mg、30 mg和36 mg,分别是一侧凹陷有“18”、“30”和“36”的白色圆形或椭圆形药片。如果使用口服混悬液,四舍五入到最接近的十分之一毫升(ml),浓度为22.75 mg/mL的白色悬浮液。
当地夫可特与中度或强效CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁)同时使用时,应将地夫可特的推荐剂量减少至三分之一。例如,如果常规剂量为每天36 mg,则在与上述抑制剂共同使用时应减少至每天12 mg。此外,与中度或强CYP3A4诱导剂(如利福平、依非韦伦、卡马西平、苯妥英)共同给药时,应避免使用地夫可特,因为这会显著降低其活性代谢物21-desDFZ的暴露。
孕妇使用地夫可特可能会导致不良发育后果,包括口面部裂(唇裂,伴或不伴腭裂)和宫内生长受限以及出生体重下降。因此,孕妇仅在潜在益处大于潜在风险时才应使用地夫可特。哺乳期女性应谨慎使用,因为皮质类固醇会出现在人乳中,可能抑制生长、干扰内源性皮质类固醇的产生或引起其他不良影响。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定,因此不建议使用。
地夫可特的活性代谢物21-desDFZ是CYP3A4的底物。与中度或强CYP3A4抑制剂共同给药时,需将地夫可特的剂量减少至三分之一。与中度或强CYP3A4诱导剂共同给药时,应避免使用地夫可特,因为这会显著降低其活性代谢物的暴露。
地夫可特最常见的副作用包括库欣样症状、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛、向心性肥胖、鼻咽炎等。长期使用地夫可特可能会导致内分泌功能的严重改变,特别是长期使用时。监测接受地夫可特治疗的患者在停药后是否存在库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全非常重要。患有垂体功能减退、原发性肾上腺皮质功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤的患者发生不良内分泌事件的风险可能增加。
地夫可特应放在原装容器中,密封保存。选择干燥、通风良好的地方存放,避免药物受潮,湿度的变化也可能对地夫可特的稳定性产生负面影响。储存在20°C-25°C下,允许在15°C-30°C的温度下进行运输。首次开瓶1个月后,丢弃剩余的任何未使用的地夫可特口服混悬剂。地夫可特应远离阳光直射,光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物,或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
地夫可特(Emflaza)是一种有效的治疗DMD的药物,但在使用过程中需要注意剂量调整、特殊人群用药、药物相互作用以及日常护理和贮存方法,以确保安全和有效。希望本文能为患者及其家属提供有用的信息,帮助更好地管理疾病。
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