马瓦卡坦（mavacamten）是一种专门用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性 HCM）的创新药物。该药由百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的子公司 MyoKardia 研发，并于 2022 年 4 月在美国获得批准上市。本文将详细介绍马瓦卡坦的适应症和用法用量。

马瓦卡坦的适应症

主要适应症

马瓦卡坦主要用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性 HCM）的成人患者。梗阻性肥厚型心肌病是一种遗传性疾病，其特征是心肌异常增厚，导致左心室流出道狭窄，进而引起呼吸困难、胸痛、晕厥等症状。马瓦卡坦通过减少心脏肌肉的过度收缩，改善心室的舒张功能，从而缓解患者的症状。

适应人群

马瓦卡坦适用于已经确诊为梗阻性肥厚型心肌病的成年患者。患者在使用马瓦卡坦前，应进行详细的心脏检查，以确认疾病的诊断。此外，孕妇和哺乳期妇女应慎用此药，因目前尚无充分的人类数据来评估其对胎儿和婴儿的影响。

疗效评估

马瓦卡坦的疗效通常在数周内显现，患者的心功能和生活质量会有明显改善。医生会根据患者的症状和心功能指标调整剂量，以达到最佳治疗效果。患者应定期复诊，以便医生及时调整治疗方案。

马瓦卡坦的用法用量

起始剂量

马瓦卡坦的建议起始剂量为 5mg，每日口服一次。患者应在医生的指导下开始服用，并严格按照医嘱执行。起始剂量的选择基于患者的病情和个体差异，医生会根据患者的具体情况调整剂量。

后续剂量调整

允许的后续剂量为每日一次口服 2.5mg、5mg、10mg 或 15mg。最大推荐剂量为 15mg，每日口服一次。医生会根据患者的症状改善情况和耐受性逐步调整剂量，直至达到最佳治疗效果。患者在调整剂量时应密切监测身体反应，如有不适应及时就医。

用药时间

马瓦卡坦可以在饭前或饭后服用，不受食物影响。建议患者选择一个固定的时间每天服用，以保持稳定的血药浓度。患者应避免漏服或自行停药，如有漏服，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服剂量，继续按常规时间服用。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应慎用马瓦卡坦。孕妇使用该药可能会对胎儿造成伤害，因此在使用前应进行妊娠测试。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处和药物潜在风险，谨慎决定是否使用。儿童患者的安全性和有效性尚未得到证实，因此不推荐儿童使用。

药物相互作用

马瓦卡坦主要通过 CYP2C19 代谢，其次通过 CYP3A4 和 CYP2C9 代谢。因此，CYP2C19 的诱导剂和抑制剂以及 CYP3A4 的中强抑制剂或诱导剂可能影响马瓦卡坦的血药浓度。患者在使用马瓦卡坦期间应避免与其他可能产生相互作用的药物同服，特别是那些已知会影响 CYP 酶系统的药物。

不良反应监测

马瓦卡坦的常见不良反应包括头晕和晕厥，部分患者还可能出现心律不齐、低血压、肌肉酶升高、头痛、呕吐和恶心、疲倦或乏力等症状。患者在用药期间应定期监测肝功能和肺部状况，及时报告任何不适症状。如有严重不良反应，应立即停药并就医。

日常注意事项

生活方式调整

患者在使用马瓦卡坦期间，应注意生活方式的调整，以配合药物治疗。建议患者保持健康的饮食习惯，适量运动，避免过度劳累。戒烟限酒，保持良好的心理状态，有助于提高治疗效果。

定期复诊

患者应定期复诊，接受医生的全面评估。医生会根据患者的心功能指标和症状变化，调整治疗方案。定期复诊还有助于及时发现和处理药物的不良反应，确保治疗的安全性和有效性。

药物保存

马瓦卡坦应储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）的环境中，允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。避免将药物暴露在高温或潮湿的环境中，以免影响药效。患者应妥善保管药物，避免儿童误食。

有效期管理

马瓦卡坦的有效期为 24 个月。患者在使用前应检查药品的有效期，确保药物在有效期内使用。过期的药物可能会失去效力，甚至产生有害物质，影响治疗效果。

总结

马瓦卡坦是一种有效的治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病的药物，患者在使用过程中应严格按照医嘱执行，注意药物的适应症、用法用量及用药注意事项。通过合理的生活方式调整和定期复诊，患者可以更好地控制病情，提高生活质量。