Rezdiffra（通用名：Resmetirom）是一款由Madrigal Pharmaceuticals研发的新型药物，于2024年3月15日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为全球首款治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物。Rezdiffra作为一种甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，能够有效改善肝脏健康，减少肝脏脂肪积累，减轻肝纤维化。本文将详细介绍Rezdiffra的功效及其潜在的副作用。

Rezdiffra的功效

1. 改善肝脏健康

Rezdiffra的主要功效在于改善肝脏健康。临床试验数据显示，接受100毫克Rezdiffra的患者中，约24%-36%的人出现了NASH相关的肝细胞损伤（MASH）的缓解，同时肝脏纤维化没有进一步恶化。这表明Rezdiffra能够在一定程度上逆转NASH的病理进程，改善肝脏功能。

Rezdiffra通过激活甲状腺激素受体-β（THR-β），促进肝脏脂肪酸的氧化，减少脂肪在肝脏中的积累。同时，它还能降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，从而进一步保护肝脏免受损害。

2. 减少肝脏脂肪积累

NASH的一个重要特征是肝脏中脂肪的过度积累，这会导致肝细胞损伤和炎症。Rezdiffra通过调节脂质代谢，显著减少了肝脏中的脂肪含量。在一项III期临床试验中，接受Rezdiffra治疗的患者肝脏脂肪含量明显下降，这一效果在多个研究中得到了一致的验证。

此外，Rezdiffra还能够改善胰岛素敏感性，这对于伴有糖尿病或代谢综合征的NASH患者尤为重要。通过改善胰岛素敏感性，Rezdiffra有助于控制血糖水平，减少肝脏脂肪的进一步积累。

Rezdiffra的副作用

1. 消化系统不适

Rezdiffra最常见的副作用之一是消化系统不适，包括腹泻、恶心和腹痛。这些症状通常在治疗初期出现，随着身体逐渐适应药物，症状会逐渐减轻。如果消化系统不适持续存在或加重，应及时联系医生调整治疗方案。

为了减轻这些副作用，患者可以在饭后服用Rezdiffra，避免空腹服药。同时，保持良好的饮食习惯和规律的生活作息也有助于减少消化系统的负担。

2. 血液指标变化

Rezdiffra可能会影响某些血液指标，如血红蛋白和血小板计数。在临床试验中，部分患者出现了轻度的血红蛋白降低和血小板减少，但这些变化通常不会导致严重的临床问题。医生会在治疗过程中定期监测患者的血液指标，及时调整治疗方案。

如果患者在治疗期间出现任何异常症状，如疲劳、头晕或出血倾向，应立即就医检查。定期的血液检测可以帮助医生及时发现并处理这些问题，确保治疗的安全性和有效性。

用药注意事项

1. 严格遵循医嘱

患者在使用Rezdiffra时应严格按照医生的指导进行，不可自行增减剂量或停药。Rezdiffra的推荐剂量为80mg或100mg，每天一次。患者应定期复诊，医生会根据病情的变化调整治疗方案。

如果患者漏服了一次药物，应在记起时立即补服。但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按原定时间继续服药，切勿加倍服用。

2. 注意肝肾功能

Rezdiffra在轻度或中度肾功能损害患者中的使用是安全的，但尚未在严重肾功能损害患者中进行研究。因此，严重肾功能损害的患者应谨慎使用Rezdiffra，并在医生的指导下进行。

对于肝功能损害的患者，尤其是失代偿性肝硬化的患者，应避免使用Rezdiffra。中度或重度肝功能损害（Child-Pugh B级或C级）会增加药物在体内的浓度，从而增加不良反应的风险。轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）的患者不建议调整剂量。

3. 饮食与生活方式的配合

Rezdiffra的效果最佳是在与健康的饮食和适量的运动相结合的情况下。患者应保持均衡的饮食，减少高脂肪、高糖的食物摄入，增加蔬菜和水果的摄入量。同时，定期进行适度的体育锻炼，如散步、慢跑或游泳，有助于改善代谢状况，增强药物的治疗效果。

避免吸烟和过量饮酒也是重要的生活方式改变。烟草和酒精不仅会对肝脏造成直接损害，还会干扰药物的代谢，影响治疗效果。患者应尽量戒烟限酒，保持健康的生活习惯。