伏索利肽（vosoritide），商品名为VOXZOGO，是由美国BioMarin制药公司研发的全球首个用于治疗软骨发育不全的靶向药物。该药物于2021年8月在欧盟获批，同年11月获得美国FDA批准上市。伏索利肽的价格较高，目前在美国市场0.56mg规格单瓶价格约为9617美元，年治疗费用可达数十万美元。

伏索利肽的价格与购买渠道

价格详情

伏索利肽目前仅在美国BioMarin公司生产并销售。0.56mg规格的单瓶价格约为9617美元。由于该药物尚未在中国上市，且未进入中国医保，患者需全额自费购买。此外，伏索利肽的年治疗费用高达数十万美元，这对于大多数患者来说是一笔不小的开支。

购买渠道

在美国、欧盟等获批地区，患者可以通过以下渠道购买伏索利肽：

• 医院药房：患者可凭处方在大型医院药房直接购买。这种方式能够获得专业药师的指导，确保用药规范。
• 特许药房：部分国家设有专门经营特殊药品的特许药房，患者也可以通过这些药房购买伏索利肽。

存储与有效期

伏索利肽需要在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。请在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期，不要超过标签上的有效期使用。伏索利肽的有效期为36个月。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女：目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

用药前准备和用药管理

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。伏索利肽每日皮下注射一次，如果可以，每天大约在同一时间注射。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

肾功能障碍患者的用药

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。