科赛优（Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）是由英国阿斯利康公司研发的一种靶向治疗药物，主要用于治疗伴有丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。这种疾病通常会导致患者出现不可手术切除的肿瘤，严重影响生活质量。科赛优通过抑制特定的激酶，有效减小瘤体体积，改善患者的症状。本文将详细介绍科赛优的作用机制、适应症以及用药注意事项。

科赛优的作用机制

科赛优的主要成分是硫酸氢司美替尼，它是一种选择性的MEK1/2抑制剂。MEK1/2是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白，这一通路的异常激活与多种肿瘤的发生发展密切相关。在1型神经纤维瘤病（NF1）患者中，由于NF1基因突变导致的RAS/MAPK信号通路过度活化，从而引发丛状神经纤维瘤的形成和发展。

抑制MEK1/2蛋白

科赛优通过特异性地结合并抑制MEK1/2蛋白的活性，阻断RAS/MAPK信号通路的下游效应，从而减少细胞增殖和存活。研究表明，科赛优能够显著缩小不可手术切除的丛状神经纤维瘤的体积，减轻患者的症状，提高生活质量。

临床效果

多项临床试验结果显示，科赛优在治疗伴有丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者中表现出良好的疗效。一项名为SPRINT的研究显示，接受科赛优治疗的患者中有70%以上的人瘤体体积明显减小，且持续时间较长。此外，患者的疼痛和运动功能也得到了显著改善。

科赛优的适应症

科赛优在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。这种药物的批准基于其在临床试验中的卓越表现，为这类患者提供了新的治疗选择。

患者选择

科赛优主要适用于2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者，尤其是那些伴有症状且无法手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）的患者。医生会根据患者的具体情况，包括年龄、体重、病情严重程度等因素，决定是否使用科赛优进行治疗。

用药方法

科赛优的推荐剂量为每日两次，每次25mg/m²。具体剂量应根据患者的体表面积计算。患者应在医生的指导下严格按照医嘱服用，不可自行增减剂量或停药。如果漏服一次药物，且距离下一次给药时间大于6小时，可以补服；否则，应按计划接受下一次给药。

用药注意事项

为了确保科赛优的治疗效果和安全性，患者在使用过程中需要注意以下事项。这些注意事项不仅涉及药物的存储和服用，还包括对可能出现的不良反应的预防和处理。

药物存储

科赛优应存放在原装容器中，密封保存，避免与其他药物混合或转移，以防污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。药物的有效期为24个月，过期后不得使用。

常见不良反应

科赛优的常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。如果出现严重的不良反应，如持续的呕吐、严重的皮疹或过敏反应，应立即停药并就医。

定期监测

患者在使用科赛优期间，应定期进行肝功能和肺部状况的监测，防范可能出现的严重不良反应。同时，医生会根据患者的实际情况调整治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。

通过以上介绍，我们可以看出科赛优在治疗伴有丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者中具有显著的疗效。患者在使用过程中应注意药物的存储、常见不良反应的预防和处理，以及定期监测肝功能和肺部状况，以确保治疗的安全性和有效性。