恩西地平（Enasidenib），也称为 IDHIFA，是由美国 Celgene 公司研发的一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，主要用于治疗存在 IDH2 突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。本文将详细介绍恩西地平的作用与功效、用法用量和副作用。

恩西地平的作用与功效

作用机制

恩西地平通过抑制 IDH2 突变酶的活性，阻止其将 α-酮戊二酸转化为 2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢产物在白血病细胞中积累，导致 DNA 和组蛋白的高甲基化，进而影响细胞分化和增殖。通过抑制 2-HG 的产生，恩西地平促使白血病细胞重新分化，减少恶性细胞的数量，从而达到治疗效果。

适应症

恩西地平适用于治疗经 FDA 批准的检测发现存在 IDH2 突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。2017年8月1日，恩西地平获得美国 FDA 的批准，成为首个针对 IDH2 突变 AML 的靶向治疗药物。

疗效数据

多项临床试验表明，恩西地平在治疗 IDH2 突变的 AML 患者中表现出显著的疗效。一项关键的 III 期临床试验结果显示，接受恩西地平治疗的患者中有 19% 达到了完全缓解（CR），中位总生存期（OS）为 9.3 个月。这些数据证明了恩西地平在改善患者生存率和生活质量方面的有效性。

用药注意事项

用法用量

恩西地平的推荐剂量为 100mg，每日口服一次，可以伴随或不伴随食物。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗 6 个月，以留出临床反应的时间。整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎片剂。每天大约在同一时间口服恩西地平片。如果漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

剂量调整

如果患者出现不良反应，应根据专业医生的建议进行剂量调整。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。出现严重毒性反应时，应中断给药或减少剂量。在使用恩西地平前，应评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前 3 个月每 2 周监测一次。

药物相互作用

恩西地平与多种药物存在潜在的相互作用。例如，与 CYP3A 底物的抗真菌药物合用可能会降低恩西地平的血浆浓度，应避免同时使用。同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低避孕药的血浆浓度，建议采用其他避孕方法。与 OATP1B1、OATP1B3 和 BCRP 底物合用可能增加对底物药物的全身暴露，需减少底物药物的剂量。与敏感的 P-gp 底物合用可能增加药物不良反应的风险，应更频繁地监测不良反应。

贮存方法

恩西地平应储存在 20-25°C（允许偏差在 15-30°C 之间），避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮。恩西地平应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。将药物放在原装容器中，密封保存，不要将药物与其他药物混合或转移。

恩西地平的上市和医保信息显示，该药物尚未在中国上市，也没有进入中国医保。患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构获得该药。市面上有多款仿制药可供选择，例如美国 Celgene 公司生产的 100mg*30 粒的恩西地平，售价约 44,376 美元一盒；孟加拉 Ziska 制药生产的 50mg*60 片的恩西地平，价格约为 617 美元一盒；老挝 Luces 制药生产的 50mg*30 片的恩西地平，价格约为 185 美元；孟加拉珠峰制药生产的 50mg*30 片的恩西地平，价格约为 658 美元一盒。