马瓦卡坦（mavacamten），又名玛伐凯泰，是一种用于治疗梗阻性肥厚性心肌病（HCM）的心肌肌球蛋白抑制剂。该药物由美国施贵宝公司研发，并于2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准。在中国，马瓦卡坦于2024年4月29日获得国家药品监督管理局的批准。以下是关于马瓦卡坦的详细说明书，包括适应症、用法用量、副作用及注意事项。

适应症

疾病简介

梗阻性肥厚性心肌病（HCM）是一种常见的心肌病，其主要特征是心肌细胞异常增生，导致心肌壁增厚，进而影响心脏的舒张和充盈功能。这种病症可导致心脏功能下降，引发胸痛、呼吸困难等症状，严重影响患者的生活质量。

马瓦卡坦的作用机制

马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少心肌过度收缩，从而改善心脏的舒张功能。它特别适用于纽约心脏协会（NYHA）II-III级的梗阻性肥厚性心肌病成人患者，能够有效改善心脏功能和症状，提高患者的生活质量。

适用人群

马瓦卡坦适用于18岁及以上的梗阻性肥厚性心肌病患者。对于那些已经接受过其他治疗方法但效果不佳的患者，马瓦卡坦提供了新的治疗选择。

用法用量

初始剂量

马瓦卡坦的初始剂量通常为5mg，每日一次。医生会根据患者的病情和耐受性调整剂量。患者应在医生的指导下开始使用马瓦卡坦，并定期进行随访，以便调整治疗方案。

剂量调整

在治疗过程中，医生可能会根据患者的心脏功能和症状的变化，逐步调整马瓦卡坦的剂量。常见的剂量范围为2.5mg至15mg，每日一次。患者应严格按照医嘱服用，不得自行增减剂量。

用药时间

马瓦卡坦可以在一天中的任何时间服用，最好在每天相同的时间服用，以保持药物浓度的稳定。食物对马瓦卡坦的吸收影响不大，因此患者可以在餐前或餐后服用。

副作用及注意事项

常见副作用

马瓦卡坦的常见副作用包括头痛、头晕、疲劳、恶心等。这些副作用通常是轻微且短暂的，但如果症状持续或加重，应及时联系医生。

严重副作用

少数患者可能会出现严重的副作用，如低血压、心力衰竭加重等。如果患者出现胸痛、呼吸困难、晕厥等症状，应立即就医。此外，长期使用马瓦卡坦可能导致肝功能异常，因此患者需要定期进行肝功能检查。

药物相互作用

马瓦卡坦与其他降低心脏收缩力的药物合用时，可能会产生累加性负性肌力效应。因此，应避免与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂等药物同时使用。如果必须合用，应密切监测患者的心脏功能。

贮存方法

马瓦卡坦应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间短时间偏移。避免阳光直射和潮湿，以保持药物的有效性。

日常注意事项

生活习惯

患者在使用马瓦卡坦期间，应保持良好的生活习惯，包括合理饮食、适量运动和充足睡眠。建议患者减少高盐和高脂肪食物的摄入，增加蔬菜和水果的摄入，以减轻心脏负担。

定期检查

患者应定期到医院进行心脏功能和肝功能检查，以便及时发现并处理潜在的问题。特别是对于有严重副作用风险的患者，更应密切监测。

心理支持

梗阻性肥厚性心肌病对患者的心理健康也有一定影响。建议患者寻求家人和朋友的支持，必要时可以咨询心理医生，以缓解焦虑和抑郁情绪。