莫博替尼（Mobocertinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。这种突变在非小细胞肺癌中较为罕见，但莫博替尼的出现为这类患者提供了新的治疗选择。本文将详细介绍莫博替尼的作用机制、功效以及价格。

莫博替尼的作用和功效

作用机制

莫博替尼的主要作用机制是通过抑制EGFR 20号外显子插入突变来阻止癌细胞的生长和扩散。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌中的一种罕见突变，这种突变会导致EGFR信号通路的异常激活，进而促进癌细胞的增殖和生存。莫博替尼通过干扰这一信号通路，有效地抑制了肿瘤的生长。

主要功效

1. 治疗特定肺癌：莫博替尼被批准用于治疗具有EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。这种突变在非小细胞肺癌中的发生率较低，但莫博替尼的出现为这类患者带来了新的希望。

2. 抑制肿瘤生长：莫博替尼能够有效抑制肿瘤的生长，减缓疾病进展，延长患者的生存期。临床研究显示，莫博替尼在治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中表现出显著的疗效。

3. 提高生存期和生活质量：除了抑制肿瘤生长外，莫博替尼还能提高患者的生存期和生活质量。许多患者在接受莫博替尼治疗后，不仅病情得到了有效控制，而且生活质量和精神状态也有所改善。

临床研究支持

莫博替尼的获批依据是一项I期/II期临床研究（NCT02716116），该研究共纳入114例既往接受过含铂化疗的患者。研究结果显示，莫博替尼在这些患者中表现出良好的疗效和安全性。具体来说，莫博替尼能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），并减少肿瘤的体积。

用药注意事项

QTc间期延长

莫博替尼可能导致QTc间期延长，这是一种可能危及生命的心电图变化，表现为心率失常。在开始使用莫博替尼前，应评估患者的QTc和基线电解质，并纠正任何异常。治疗期间应定期监测QTc和电解质水平。对于有QTc延长危险因素的患者，如先天性QT间期延长综合征、心脏病或电解质异常的患者，应增加监测频率。

间质性肺病（ILD）/肺炎

莫博替尼可能引起致命的间质性肺病（ILD）/肺炎。患者应监测是否出现新的或恶化的肺部症状，这些症状可能预示着ILD/肺炎。一旦怀疑出现ILD/肺炎，应立即停用莫博替尼。如果确诊为ILD/肺炎，则应永久停用莫博替尼。

心脏毒性

莫博替尼可能导致心脏毒性，包括射血分数降低、心肌病和充血性心力衰竭。治疗期间应监测心功能，包括基线和治疗期间的左心室射血分数评估。根据严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用莫博替尼。

腹泻

服用莫博替尼可能会导致严重的腹泻。建议患者在出现腹泻或排便频率增加时开始使用止泻药（如洛哌丁胺），并增加液体和电解质的摄入量。监测电解质水平，并根据严重程度暂停、减少剂量或永久停药。

胚胎-胎儿毒性

莫博替尼可能对胎儿造成潜在风险。建议孕妇不要使用此药。有生育潜力的女性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1个月内应使用有效的非激素类避孕药。有生育潜力的女性伴侣的男性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1周内应使用有效的避孕措施。

价格信息

原研药价格

莫博替尼的原研药由日本武田公司研发生产，主要有两种版本：

• 日本原版：规格为40mg*120片，价格约为37,287美元一盒。
• 日本武田香港临床版：规格为40mg*30片，价格约为138美元一盒。

仿制药价格

莫博替尼的仿制药由两家公司生产：

• 老挝卢修斯公司：规格为40mg*120粒，价格约为740美元一盒。
• 巴拉圭博克龙公司：规格为40mg*60片，价格约为412美元一盒。

总的来说，莫博替尼作为一种靶向治疗药物，为具有EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。然而，患者在使用过程中需要注意药物的副作用和潜在风险，严格按照医生的指导使用，以确保治疗的安全性和有效性。