依利格鲁司他（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的药物，其商品名为Cerdelga。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者的体内缺乏一种重要的酶——酸性β-葡萄糖苷酶（GBA），这导致特定的脂质物质在体内积累，尤其是肝脏、脾脏和骨髓中。依利格鲁司他通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少这些脂质物质的积累，从而缓解症状并改善患者的生活质量。

依利格鲁司他的基本信息

药物名称和别称

依利格鲁司他的中文名称为依利格鲁司，英文名称为Cerdelga，其他别称包括依利格鲁司他和elglustat。该药物由法国赛诺菲公司生产，目前尚未在中国上市，也没有进入中国的医保目录。

适应症

依利格鲁司他适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。这种药物通过减少葡萄糖酰胺酯的积累，减轻患者的症状，改善生活质量。

剂型和性状

依利格鲁司他以胶囊剂的形式提供，每粒胶囊含有84毫克的活性成分。胶囊为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。患者应整粒吞服胶囊，最好用水送服，避免压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用。

用药注意事项

剂量调整

依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应在专业医生的指导下进行调整。对于CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的使用者，以及有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，应将Cerdelga的给药频率降低至每日一次。

药物相互作用

依利格鲁司他与其他药物之间可能存在相互作用。特别是与CYP2D6和CYP3A抑制剂的联合使用可能会增加依利格鲁司他的血浆浓度，增加不良反应的风险。因此，患者在使用依利格鲁司他期间应避免同时使用这些抑制剂，并告知医生所有正在使用的药物。

不良反应

依利格鲁司他最常见的不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。此外，依利格鲁司他还可能导致心电图变化，增加心律失常的风险。患者在使用过程中应定期进行心电图监测，如有不适应及时就医。

特殊人群用药

依利格鲁司他在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。孕妇和哺乳期妇女在使用依利格鲁司他前应咨询医生，权衡利弊。老年人使用时应谨慎，必要时调整剂量。

依利格鲁司他为1型戈谢病患者提供了一种有效的治疗选择，但使用过程中应注意剂量调整、药物相互作用和不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。