依利格鲁司他（Eliglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗戈谢病（Gaucher Disease）的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于体内缺乏一种特定的酶——葡糖脑苷脂酶，导致脂质在细胞内积聚，影响多个器官的功能。依利格鲁司他通过抑制葡糖神经酰胺合成酶，减少葡糖神经酰胺的产生，从而减轻戈谢病的症状。

依利格鲁司他的基本信息

药物别称

依利格鲁司他（Eliglustat）的中文名称为依利格鲁司，英文名称为Cerdelga，其他别称包括依利格鲁司他、elglustat。

生产厂家及规格

依利格鲁司他由法国赛诺菲公司生产，每盒包含56粒胶囊，每粒胶囊含84毫克依利格鲁司他。该药物的市场价格约为33,599美元。

适应症

依利格鲁司他适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。该药物通过减少葡糖神经酰胺的积累，改善患者的生活质量。

药理作用

依利格鲁司他是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，通过抑制这种酶的活性，减少葡糖神经酰胺的产生。这有助于减少脂质在细胞内的积聚，从而减轻戈谢病的症状。临床研究表明，依利格鲁司他在减少脾脏和肝脏肿大、提高血小板计数和血红蛋白水平等方面具有显著效果。

用药注意事项

剂量调整

依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应咨询专业医生。在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将CERDELGA 84mg的给药频率降低至每日一次。对于有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，同样需要调整剂量。

用法用量

依利格鲁司他胶囊应整粒吞服，最好用水送服，不得压碎、溶解或打开胶囊。餐前或餐后均可服用。避免与葡萄柚或葡萄柚汁（强CYP3A抑制剂）同时食用。如果错过了一剂依利格鲁司他，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍服用。对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司他可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。在使用依利格鲁司他期间，患者应定期进行心电图检查，因为该药物可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，并可能增加心律失常的风险。

特殊人群用药

依利格鲁司他在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。孕妇和哺乳期妇女在使用依利格鲁司他前应咨询医生，评估潜在的风险和益处。

存储条件

依利格鲁司他应存放在室温下（15-30°C），避免直接阳光照射和潮湿环境。请将药物放在儿童触摸不到的地方，以防止误服。

药物相互作用

依利格鲁司他与CYP2D6和CYP3A抑制剂合用时需谨慎，这些药物可能会影响依利格鲁司他的代谢和疗效。患者在使用依利格鲁司他期间应避免同时使用这些药物，除非在医生的指导下进行。

日常注意事项

患者在使用依利格鲁司他期间应保持良好的生活习惯，包括均衡饮食、适量运动和充足睡眠。定期进行体检和相关检查，及时发现并处理可能出现的不良反应。如有任何不适，应及时联系医生。