依利格鲁司他（Eliglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗戈谢病1型（GD1）的口服药物。该药物由法国赛诺菲公司生产，主要适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的成年戈谢病患者。本文将详细介绍依利格鲁司他的基本信息、适应症、用法用量以及注意事项。

依利格鲁司他（Eliglustat）的基本信息

药物概述

依利格鲁司他是一种口服胶囊，每粒胶囊含84毫克活性成分。该药物主要用于治疗戈谢病1型，这是一种罕见的遗传性疾病，由于体内缺乏葡糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）导致脂质在身体各器官中积累，尤其是脾脏、肝脏和骨骼。依利格鲁司他通过减少底物的生成，从而减轻疾病症状。

规格与价格

Cerdelga的规格为84mg*56粒，一盒的价格约为33599美元。该药物目前尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市场上没有仿制药。

生产厂家与有效期

Cerdelga由法国赛诺菲公司生产，有效期为24个月。胶囊为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。

用药注意事项

用法用量

依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应咨询专业医生。对于CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）患者，初始剂量通常为84mg每日两次；对于不良代谢物（PMs）患者，初始剂量为84mg每日一次。在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将剂量调整为84mg每日一次。

服用方法

胶囊应整粒吞服，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一起食用，因为葡萄柚汁是强CYP3A抑制剂，可能影响药物吸收。如果错过了一剂依利格鲁司，应在下一个预定时间服用规定剂量，不应加倍补服。

特殊人群用药

依利格鲁司在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。对于肝损伤患者，应根据肝功能状况调整剂量。孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用，必要时应在医生指导下权衡利弊。

不良反应与注意事项

依利格鲁司最常见的不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。此外，依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，增加心律失常的风险。因此，有心脏病史的患者、长QT综合征患者以及正在使用IA类或III类抗心律失常药物的患者应禁用此药。

依利格鲁司与CYP2D6或CYP3A抑制剂联用时，可能会增加药物浓度，增加心律失常的风险。相反，强CYP3A诱导剂会降低依利格鲁司的浓度，可能影响其疗效。因此，使用这些药物时应咨询专业医生。

正确储存依利格鲁司非常重要。应将其存放在68°F-77°F（20°C-25°C）的环境中，允许在59°F-86°F（15°C-30°C）之间移动，以保持药物的有效性。