依利格鲁司他（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的药物，其商品名为Cerdelga。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者的体内缺乏一种重要的酶——葡糖脑苷脂酶，导致葡糖脑苷脂在体内积累，影响多个器官的功能。本文将详细介绍依利格鲁司他的基本信息、用法用量、适应症、不良反应及注意事项。

依利格鲁司他基本信息

药物名称与别称

依利格鲁司他的中文名称为依利格鲁司他，英文名称为Eliglustat，商品名为Cerdelga。该药物的其他别称还包括elglustat。

生产厂家与规格价格

依利格鲁司他由法国赛诺菲公司生产，每盒的价格约为33,599美元。目前该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

适应症

依利格鲁司他适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少血液和脾脏中的葡萄糖酰胺酯的积累，从而改善患者的症状和生活质量。

依利格鲁司他在治疗戈谢病方面的疗效已经得到了广泛的临床验证，为许多患者带来了新的希望。然而，患者在使用该药物时仍需严格遵循医生的指导，以确保最佳的治疗效果。

用药注意事项

用法用量

成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应咨询专业医生。一般情况下，对于CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）患者，初始剂量为84mg，每日两次；对于不良代谢物（PMs）患者，初始剂量为84mg，每日一次。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，将Cerdelga的给药频率降低至每日一次。如果有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，也应将给药频率降低至每日一次。

服用方法

整个吞下胶囊，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前或餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁（强CYP3A抑制剂）一起食用。如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍服用。

不良反应

依利格鲁司最常见的不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。这些不良反应通常较轻微，但若出现严重不适，应及时联系医生。

心电图变化与心律失常的潜在风险：依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，并可能增加心律失常的风险。因此，在使用依利格鲁司期间，应定期监测心电图。

戈谢病患者在使用依利格鲁司他时，应注意以上事项，以确保药物的安全性和有效性。如有任何疑问或不适，应及时咨询医生，以便获得专业的医疗建议和帮助。