去纤苷（去纤苷钠）是一种具有抗凝血和纤维蛋白溶解作用的药物，主要用于治疗肝小静脉闭塞病（VOD），特别是在造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。本文将详细介绍去纤苷的作用与功效以及其常见的副作用。

去纤苷的作用与功效

抗凝血和纤维蛋白溶解作用

去纤苷钠通过多种机制发挥其抗凝血和纤维蛋白溶解的作用。首先，它能够抑制纤维蛋白在血管内的形成，从而减少血栓的产生。其次，去纤苷钠能促进纤维蛋白溶解酶的释放，加速已经形成的血栓溶解。这种双重作用有助于改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，缓解肝小静脉闭塞病（VOD）的症状。

临床应用效果

去纤苷钠于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

副作用

虽然去纤苷钠在治疗肝小静脉闭塞病方面表现出良好的效果，但在使用过程中也可能会出现一些副作用。最常见的副作用（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。其中，低血压是最常见的副作用之一，需要密切监测患者的血压变化。腹泻、呕吐和恶心也是较为常见的胃肠道反应，可能会影响患者的日常生活质量。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，因此可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象。如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。然而，没有足够数据表明老年患者是否与年轻受试者不同，因此在使用去纤苷时应谨慎。

总的来说，去纤苷钠在治疗肝小静脉闭塞病方面具有重要的意义，但使用过程中需要注意其副作用和用药风险，确保患者的安全和疗效。