去纤苷（Defitelio），是一种腺苷受体激动剂，具有抗血栓及促进纤溶的作用。它由意大利Gentium制药公司研制开发，后被Jazz制药公司收购。2013年10月，去纤苷获得欧盟批准上市；2016年3月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其在美国上市。商品名为Defitelio，主要用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝小静脉闭塞病（VOD）以及伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。

去纤苷的主要作用与适应症

作用机制

去纤苷通过调节内皮细胞的功能，减轻内皮细胞的炎症损伤。它的主要作用包括稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤。这些作用共同缓解了肝小静脉闭塞病（VOD）的症状，提高了患者的生存率。

适应症

去纤苷在临床上适用于肝小静脉闭塞病（VOD）、造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者的治疗。肝小静脉闭塞病是一种罕见但严重的并发症，通常发生在造血干细胞移植后，导致肝脏小静脉受损，引起肝功能衰竭。去纤苷能够显著提高这些患者的生存率，且耐受性良好。

临床效果

多项临床试验结果表明，与历史对照组相比，使用去纤苷治疗的患者生存率显著提高。具体来说，去纤苷能够有效减轻肝小静脉闭塞病的症状，减少肾或肺功能障碍的发生，改善患者的整体预后。因此，去纤苷已成为治疗这一复杂病症的重要选择。

用药注意事项与日常护理

用药指导

去纤苷的使用需要严格遵循医生的指导。通常，根据患者的基线体重（造血干细胞移植准备方案前的体重）确定剂量。去纤苷需要用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释至浓度为4mg/mL-20mg/mL。稀释后的溶液应在2小时内给药，若在室温下保存，应在4小时内使用；若在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。每次最多可配制四剂去纤苷溶液。

不良反应

使用去纤苷可能会出现一些不良反应，最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。如果患者在使用过程中出现任何不适，应立即联系医生。此外，由于去纤苷具有抗血栓和纤溶作用，因此应避免与抗血栓或纤维蛋白溶解药同时使用，以降低出血风险。

日常护理建议

在接受去纤苷治疗期间，患者需要注意以下几点以保障治疗效果和自身健康：

• 保持良好的饮食习惯，摄入足够的营养，特别是高蛋白和高维生素的食物。
• 避免剧烈运动和重体力劳动，适当进行轻度活动以促进血液循环。
• 定期监测肝功能、肾功能和肺功能，及时调整治疗方案。
• 保持良好的心理状态，积极面对疾病，必要时寻求心理支持。

去纤苷作为一种重要的治疗药物，为肝小静脉闭塞病患者带来了新的希望。通过科学合理地使用该药物，并结合良好的日常护理，患者可以更好地管理病情，提高生活质量。