去纤苷（Defibrotide），又称为去纤苷钠、去纤维钠，是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物。它已在欧洲和美国获得了上市批准，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病（HVOD）和造血干细胞移植（HSCT）后的肾或肺功能障碍。本文将详细介绍去纤苷的作用机制、适应症、用法用量以及用药注意事项。

去纤苷的作用与适应症

作用机制

去纤苷通过多种途径发挥作用，主要表现为增加纤维蛋白溶解、抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用。这些效应可能是由于去纤苷能够稳定并保护内皮细胞，从而抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤。

适应症

去纤苷主要用于治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）和造血干细胞移植（HSCT）后的肾或肺功能障碍。具体来说：

• 肝小静脉闭塞病（HVOD）：去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病最有前景的新药，适用于一个月以上的患者。
• 肾或肺功能障碍：去纤苷还适用于造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。

在使用去纤苷前，患者需进行详细的诊断，以确定是否适合该药物的治疗。

疗效与安全性

临床试验结果显示，去纤苷显著提高了 HVOD 患者的生存率，且耐受性良好。与历史对照相比，使用去纤苷治疗的患者生存率明显提高，不良反应相对较少。常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐等，大多数患者能够耐受。

用药注意事项

剂量与用法

去纤苷的推荐剂量为每 6 小时 6.25 mg/kg，静脉输注 2 小时。剂量应基于患者的基线体重，基线体重定义为患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少 21 天，如果 21 天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至肝静脉闭塞病（VOD）消失或最多 60 天。

配制与给药

去纤苷必须在输注前稀释。在使用去纤苷之前，应确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。在 2 小时内持续静脉注射去纤苷，使用配备 0.2 μm 在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用 5% 葡萄糖注射液或 0.9% 氯化钠注射液冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

禁忌与注意事项

去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用会增加出血风险，因此应避免。在有活动性出血的患者中不要开始去纤苷治疗。对患者进行密切监测，观察是否有出血的体征。如患者使用去纤苷发生出血，应终止去纤苷，治疗患病原因，并提供支持性护理直至出血停止。

此外，去纤苷尚未在中国上市，没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。原研药由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产，价格约为 5310 美元一盒。患者在选择使用去纤苷时，应充分考虑其经济负担和治疗效果。