福坦替尼（Tavalisse）是一种口服的脾脏酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，主要用于治疗对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。福坦替尼通过抑制SYK的活性，减少免疫系统对血小板的攻击，从而提高血小板计数，降低出血风险。

适应症和作用功效

慢性免疫性血小板减少症（ITP）

福坦替尼的主要适应症是治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP），这是一种由于免疫系统异常导致血小板数量减少的疾病。ITP可能导致严重的出血事件，影响患者的生活质量。福坦替尼通过抑制SYK激酶的活性，阻止免疫系统的过度激活，从而减少血小板的破坏，提高血小板计数。

作用机制

福坦替尼是一种前体药物，其主要活性代谢产物为R406。R406能够选择性地抑制SYK激酶，SYK激酶在免疫细胞的信号传导中起着关键作用。通过抑制SYK，福坦替尼减少了免疫系统对血小板的攻击，从而有效地提高了血小板计数，降低了出血的风险。

临床效果

多项临床研究表明，福坦替尼在治疗ITP患者中表现出显著的效果。在一项为期6个月的临床试验中，福坦替尼组的患者血小板计数显著升高，出血事件明显减少。此外，福坦替尼还改善了患者的总体生活质量，减轻了与ITP相关的症状。

总的来说，福坦替尼在治疗ITP方面具有明确的作用机制和良好的临床效果，为患者提供了一种新的治疗选择。

用药注意事项

剂量调整

福坦替尼的推荐起始剂量为100mg，每日两次。一个月后，如果血小板计数未升高至至少50×10⁹/L，则将剂量增加到150mg，每日两次。在使用过程中，应根据患者的具体情况和耐受性进行剂量调整。使用最低剂量的福坦替尼达到并维持血小板计数≥50×10⁹/L，以减少出血的风险。

监测指标

在接受福坦替尼治疗期间，患者需要定期监测多项指标，以评估药物的安全性和有效性。具体包括：

• 每月监测一次全血细胞计数（CBC），包括血小板计数和中性粒细胞计数。
• 每月监测一次肝功能检查（LFTs），包括谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和胆红素。
• 直至剂量稳定前每2周监测一次血压，此后每月监测一次。

常见不良反应

福坦替尼最常见的不良反应包括呼吸道感染、头晕、谷丙转氨酶/谷草转氨酶升高、腹泻、高血压、恶心、腹痛、疲劳、胸痛、皮疹和中性粒细胞减少。这些副作用可能因个体差异而有所不同，患者在出现不适时应及时就医。

对于高血压患者，福坦替尼治疗可能引发或加重高血压。因此，应每2周监测一次血压，并在必要时调整治疗方案。对于肝功能异常的患者，应每月监测肝功能检查，如转氨酶升高超过正常值上限的3倍，应暂停用药、减量或停药。

通过合理的剂量调整和监测，可以最大限度地发挥福坦替尼的治疗效果，同时减少不良反应的发生。