培米替尼（达伯坦）是一种针对特定基因突变的靶向药物，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或其他重排的晚期胆管癌患者。该药物通过抑制FGFR2信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。本文将详细介绍培米替尼的功效和作用，并提供使用过程中的注意事项。

培米替尼的功效和作用

培米替尼（Pemigatinib）由信达生物和Incyte公司共同研发，是一种ATP竞争性的、具有强选择性的FGFR-TKI（成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂）。该药物的主要功效和作用如下：

1. 抑制肿瘤生长

培米替尼通过特异性地抑制FGFR2蛋白，阻断FGFR2介导的信号传导路径。这有助于减缓甚至停止肿瘤细胞的增殖和扩散。在临床上，培米替尼被广泛用于治疗携带FGFR2基因融合或其他重排的晚期胆管癌患者，显著提高了患者的生存率和生活质量。

2. 临床疗效

FIGHT-202试验是一项非盲、单臂、多中心的II期临床试验，旨在评估培米替尼在治疗晚期胆管癌患者中的安全性和有效性。试验结果显示，培米替尼在携带FGFR2基因融合或其他重排的患者中表现出显著的疗效。具体而言，患者的客观缓解率（ORR）达到35.5%，疾病控制率（DCR）高达82.3%。这些数据表明，培米替尼在治疗特定类型的胆管癌方面具有显著的优势。

3. 适应症

培米替尼已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗携带FGFR2基因融合或其他重排的晚期胆管癌患者。此外，该药物在中国也已上市，尽管尚未进入医保目录，患者仍可以通过医院和药房购买该药。市面上有多种规格的培米替尼可供选择，例如老挝卢修斯版（4.5mg*14片，价格124美元）、巴拉圭博克龙药厂版（4.5mg*21粒，价格391美元）和港版（13.5mg*14片，价格9536美元）。

用药注意事项

虽然培米替尼在治疗胆管癌方面具有显著的疗效，但在使用过程中仍需注意一些重要的事项，以确保治疗的安全性和有效性。

1. 用法用量

培米替尼的推荐剂量为每日一次，每次13.5mg。患者应严格遵循医嘱，按时按量服用药物。在首次服用前，建议进行全面的眼科检查，并在治疗期间定期监测肝功能和肺部状况。若出现严重不良反应，应及时就医并调整治疗方案。

2. 不良反应管理

培米替尼可能引起的常见不良反应包括腹泻、眼部症状（如视力模糊、干眼）、高磷酸盐血症和胚胎-胎儿毒性等。具体管理措施如下：

• 腹泻：轻至中度腹泻通常可以通过饮食调整或止泻药物来控制，严重腹泻需及时就医处理。
• 眼部症状：出现视力模糊、干眼等眼部症状时，应立即告知医生并进行必要的眼科检查和治疗。
• 高磷酸盐血症：监测血清磷酸盐水平，当血清磷酸盐水平超过5.5mg/dL时，应开始低磷饮食；若超过7mg/dL，应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度调整培米替尼的剂量或停药。

3. 特殊人群用药

培米替尼在老年人群中的安全性和有效性与年轻患者相似，但在65岁及以上的患者中需密切监测不良反应。孕妇和哺乳期妇女应避免使用培米替尼，因为它可能对胎儿造成伤害。建议具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

4. 药物相互作用

培米替尼与强效或中效CYP3A诱导剂合并使用可降低培米替尼的血浆浓度，可能降低其疗效。因此，应避免与这类药物同时使用。与强效或中效CYP3A抑制剂合并使用则可能增加培米替尼的血浆浓度，增加不良反应的发生率和严重程度。若无法避免合并使用，应降低培米替尼的剂量。

培米替尼（达伯坦）作为一种靶向治疗药物，在治疗特定类型的胆管癌方面表现出显著的疗效。然而，患者在使用过程中应严格遵守医嘱，定期监测相关指标，并及时处理可能出现的不良反应。希望本文能为广大患者提供有价值的参考信息。