Enasidenib是一种用于治疗特定类型急性髓性白血病（AML）的靶向药物。它通过抑制IDH2突变酶的作用，恢复正常的细胞代谢过程，从而阻止癌细胞的生长和扩散。这种药物的问世为患有复发性或难治性AML的成人患者带来了新的希望。本文将详细介绍Enasidenib的功效作用、适应症以及使用时的注意事项。

Enasidenib的功效作用与适应症

作用机制

Enasidenib（商品名IDHIFA）是一种口服的小分子抑制剂，主要针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的突变形式。IDH2突变在某些类型的急性髓性白血病中非常常见，这些突变会导致细胞代谢异常，进而促进癌细胞的增殖和存活。Enasidenib通过特异性地结合并抑制这些突变的IDH2酶，恢复正常的细胞代谢过程，从而减少癌细胞的数量并抑制其生长。

适应症

Enasidenib被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这类患者的病情通常对常规的化疗和靶向治疗反应不佳，因此Enasidenib为他们提供了一种新的治疗选择。通过抑制IDH2突变，Enasidenib能够显著延长患者的生存期并提高生活质量。

临床试验结果

在多项临床试验中，Enasidenib展示了令人鼓舞的效果。一项关键的III期临床试验结果显示，接受Enasidenib治疗的患者中，完全缓解率（CR）达到了23%，部分缓解率（PR）为2.4%。此外，患者的总生存期也得到了显著延长。这些数据表明，Enasidenib在治疗复发性或难治性AML方面具有显著的优势。

用药注意事项

剂量与用法

Enasidenib的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可以伴随或不伴随食物。患者应在每天大约相同的时间服用药物。如果错过一次剂量或在服药后呕吐，应尽快在同一日内补服，并在第二天恢复正常用药计划。此外，患者应严格按照医嘱使用药物，避免自行增减剂量或停药。

药物相互作用

Enasidenib与其他药物之间可能存在相互作用，需要特别注意。例如，与CYP3A底物的抗真菌药物同时使用可能会降低激素避孕药的血浆浓度，因此在接受Enasidenib治疗的患者中，建议采用其他避孕方法。同时，Enasidenib可能增加CYP1A2和CYP2C19底物的全身暴露量，增加药物不良反应的风险。因此，应避免与这些药物同时使用，除非其处方信息中有特别建议。

储存条件

为了保证Enasidenib的药效和稳定性，储存时需注意以下几点：首先，应将药物存放在20-25°C的环境中，允许偏差在15-30°C之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。其次，选择干燥、通风良好的地方存放药物，防止药物受潮，湿度的变化可能对药物的稳定性产生负面影响。最后，药物应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

特殊人群用药

在使用Enasidenib时，还需关注特殊人群的用药安全。孕妇和哺乳期妇女应避免使用Enasidenib，因为动物实验显示该药物可能对胎儿造成伤害。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取适当的避孕方法。此外，老年患者和肝功能受损的患者在使用Enasidenib时应谨慎，必要时需调整剂量。

Enasidenib作为一种新型的靶向治疗药物，为复发性或难治性急性髓性白血病患者提供了重要的治疗选择。了解其作用机制、适应症以及使用注意事项，有助于患者更好地管理和应对疾病，提高治疗效果和生活质量。