Enasidenib是一种创新的小分子抑制剂，主要针对具有异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者。这种药物通过抑制IDH2酶的异常代谢，恢复正常的细胞分化过程，从而发挥其治疗作用。本文将详细介绍Enasidenib的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

Enasidenib的适应症、作用与功效

适应症

Enasidenib的主要适应症是治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病（AML）。这种类型的白血病通常对传统化疗不敏感，而Enasidenib能够针对性地抑制IDH2突变，从而改善患者的预后。2017年8月，Enasidenib获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个针对IDH2突变的AML治疗药物。

作用与功效

Enasidenib通过特异性地抑制IDH2酶的活性，阻断异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成。2-HG的积累会干扰正常DNA甲基化模式，导致细胞分化受阻和癌变。通过抑制2-HG的生成，Enasidenib促使白血病细胞重新进入正常的分化过程，从而减缓疾病进展。临床研究显示，Enasidenib能够显著提高患者的完全缓解率和生存期。

临床效果

在多项临床试验中，Enasidenib展示了令人鼓舞的疗效。一项关键的III期临床试验结果显示，接受Enasidenib治疗的患者中，约19%达到了完全缓解，且中位总生存期显著延长。此外，Enasidenib还显示出较好的耐受性，大多数患者能够持续接受治疗而不出现严重不良反应。

Enasidenib的用法用量与副作用

用法用量

Enasidenib的推荐剂量为100毫克，每日一次，可与食物同服或空腹服用。治疗应持续至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。药物以片剂形式提供，常见的剂型包括50毫克和100毫克片剂。患者应严格按照医生的指导进行用药，切勿自行调整剂量或停药。

副作用

Enasidenib最常见的不良反应包括胆红素水平升高（81%）、低钙血症（74%）、恶心（50%）、腹泻（43%）、低钾血症（41%）、呕吐（34%）、食欲减退等。这些副作用多数为轻至中度，可通过调整剂量或对症治疗得到缓解。少数患者可能出现严重的不良反应，如肝功能异常和血液系统毒性，需密切监测并及时处理。

用药注意事项

在使用Enasidenib的过程中，患者应注意以下几点：

• 定期检查：患者应定期进行血液检查和肝功能检测，以便及时发现并处理潜在的不良反应。
• 药物相互作用：Enasidenib与其他药物可能存在相互作用，特别是CYP3A底物、OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物。患者应告知医生正在使用的其他药物，以避免不良反应。
• 避孕措施：同时使用Enasidenib和激素避孕药可能会降低避孕效果，建议采取其他避孕方法。

日常注意事项

除了上述用药注意事项外，患者在日常生活中也应注意以下几点：

• 饮食管理：保持均衡的饮食，避免摄入过多的高脂肪和高糖食物，以减轻胃肠道不适。
• 适当运动：适当的体育活动有助于提高身体抵抗力，缓解疲劳感，但应避免剧烈运动。
• 情绪调节：保持积极乐观的心态，避免过度焦虑和压力，有助于提高治疗效果。

通过合理的用药管理和日常生活中的注意，患者可以更好地应对Enasidenib治疗过程中可能出现的问题，提高生活质量并延长生存期。