Enasidenib是一种用于治疗特定类型急性髓系白血病（AML）的靶向药物。该药物由美国Celgene公司研发，于2017年8月1日获得美国FDA的批准。Enasidenib主要针对携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性AML成人患者。通过抑制IDH2突变，Enasidenib能够有效减少癌细胞的生长和扩散，从而延长患者的生存期。

Enasidenib的治疗适应症

药物背景

Enasidenib（商品名IDHIFA）是一种口服片剂，主要成分是甲磺酸恩西地平。该药物通过抑制IDH2突变，阻止癌细胞的代谢过程，从而抑制癌细胞的增殖。IDH2突变在某些AML患者中较为常见，这些患者通常对传统化疗不敏感，因此Enasidenib为这类患者提供了新的治疗选择。

适应症

Enasidenib主要用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。这种类型的AML通常对常规化疗反应不佳，而Enasidenib的出现为这部分患者带来了希望。临床试验结果显示，Enasidenib能够显著延长患者的无进展生存期，并在一定程度上提高总生存率。

临床效果

根据多项临床研究，Enasidenib在治疗IDH2突变的AML患者中表现出显著的效果。一项关键的III期临床试验显示，接受Enasidenib治疗的患者中，有25.3%的患者达到了完全缓解，而对照组的完全缓解率为0%。此外，Enasidenib还能够显著改善患者的血液学指标，如血红蛋白水平和血小板计数。

用药注意事项

存储条件

为了保证Enasidenib的药效和安全性，应严格按照以下条件进行存储：

• 温度控制：Enasidenib应存放在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放Enasidenib，防止药物受潮，湿度的变化也可能对Enasidenib的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。
• 避光保存：Enasidenib应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

药物相互作用

在使用Enasidenib时，应注意以下药物相互作用：

• CYP1A2和CYP2C19底物：可能增加底物药物的全身暴露量并增加药物不良反应的风险。避免与Enasidenib同时使用，除非CYP1A2或CYP2C19底物的处方信息中另有建议，因为最小的浓度变化可能会导致严重的不良反应。对于咖啡因，服用Enasidenib时请考虑减少24小时内咖啡因的摄入频率，因为该药物可能会增加敏感个体的咖啡因相关影响。
• CYP3A底物：可能降低底物药物的全身暴露量并降低药物的功效。避免与Enasidenib同时使用，除非CYP3A底物的处方信息中另有建议，因为最小的浓度变化可能会导致疗效降低。请勿与Enasidenib一起使用作为CYP3A底物的抗真菌药物。同时使用Enasidenib和激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度；如果接受Enasidenib，请考虑采用其他避孕方法。

特殊人群用药

Enasidenib在不同人群中的使用需特别注意：

• 怀孕：Enasidenib可能对胎儿造成伤害。在开始Enasidenib治疗之前确认妊娠状态。如果在怀孕期间使用或患者或其伴侣在治疗期间怀孕，请告知患者潜在的胎儿危害。
• 哺乳：尚不清楚Enasidenib是否会分布到母乳中。在治疗期间以及停药后2个月内停止护理。
• 儿童使用：安全性和有效性尚未确定。
• 老年人使用：与年轻人相比，安全性和有效性总体上没有差异。
• 肝功能损害：在群体药代动力学分析中，全身暴露量不会因轻度肝功能损害而改变。然而，由于Enasidenib主要由肝脏代谢，因此暴露量可能会增加。
• 肾功能损害：在群体药代动力学分析中，全身暴露量不会因肾功能损害而改变。

Enasidenib作为一种靶向治疗药物，为携带IDH2突变的复发性或难治性AML患者提供了新的希望。通过合理的用药管理和注意事项，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不良反应的发生，提高患者的生活质量。