奥格西韦奥(OGSIVEO)的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项

奥格西韦奥（OGSIVEO，通用名 nirogacestat）是由美国 SpringWorks Therapeutics 公司研发的一种 γ 分泌酶抑制剂，主要适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。该药物在 2023 年 5 月 19 日成功上市，为患者提供了新的治疗选择。

适应症

奥格西韦奥主要用于治疗进行性硬纤维瘤（Progressive Fibromatosis，简称 PFN）。这是一种罕见的、局部侵袭性的肿瘤，通常发生在四肢、躯干或头颈部，可能导致疼痛、功能障碍和外观改变。对于那些需要全身治疗的成年患者，奥格西韦奥能够有效控制病情发展，改善生活质量。

作用与功效

奥格西韦奥通过抑制 γ 分泌酶，阻断 Wnt/β-catenin 信号通路，从而减缓或阻止硬纤维瘤的生长和扩散。临床研究表明，该药物能够显著缩小肿瘤体积，减轻相关症状，提高患者的生活质量。在某些病例中，奥格西韦奥甚至能够完全消除肿瘤，为患者带来长期的缓解。

用法用量

奥格西韦奥的推荐剂量为 150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每 150mg 剂量由三片 50mg 的片剂或一片 150mg 的片剂组成。患者可以在饭前或饭后服用，但需整片吞服，不得碾碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂，无需补服漏掉的剂量。

副作用

奥格西韦奥最常见的不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。这些副作用多数为轻至中度，但少数患者可能会出现严重或危及生命的不良反应。如果出现严重不良反应，应立即暂停用药，并在症状缓解后再以较低剂量重新开始治疗。

用药注意事项及日常注意事项

为了确保奥格西韦奥的安全性和有效性，患者在使用过程中需要注意以下几个方面：

腹泻管理

腹泻是奥格西韦奥常见的不良反应之一。患者在治疗期间应密切监测腹泻情况，并根据医生的建议使用止泻药。如果腹泻持续或加重，应及时联系医生调整治疗方案。

卵巢毒性

奥格西韦奥可能对女性患者的生殖功能和生育能力产生影响。治疗前应告知患者卵巢毒性的潜在风险，并监测月经周期的变化或激素缺乏的症状。如出现月经不规律、潮热、盗汗或阴道干燥等症状，应及时就医。

肝功能监测

部分患者在使用奥格西韦奥期间可能会出现肝功能异常，表现为转氨酶（ALT 或 AST）升高。定期监测肝功能指标，并根据医生的建议调整治疗剂量。如果肝功能异常持续或加重，应暂停用药。

皮肤病变

奥格西韦奥可能导致非黑色素细胞皮肤病变。治疗前和治疗期间应定期进行皮肤科评估，以便及时发现和处理任何新出现的皮肤问题。

电解质异常

奥格西韦奥可能导致电解质异常，特别是磷酸盐和钾水平的波动。定期监测这些电解质水平，并根据需要进行补充。如果电解质异常持续或加重，应及时调整治疗方案。

胚胎-胎儿毒性

奥格西韦奥可能对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。建议具有生育潜力的女性和男性在治疗期间及最后一次给药后 1 周内使用有效的避孕措施。

通过以上注意事项，患者可以更好地管理和应对奥格西韦奥的副作用，确保治疗过程的安全性和有效性。同时，患者应定期复诊，与医生保持沟通，以便及时调整治疗方案，达到最佳的治疗效果。