伏索利肽（VOXZOGO），化学名为 vosoritide，是由美国 BioMarin 公司研发的一种 C 型利钠肽（CNP）类似物。该药物于 2021 年 11 月 19 日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，同年 8 月 26 日获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。伏索利肽主要用于治疗儿童软骨发育不全（achondroplasia）伴开放性骨骺的线性生长问题，通过下调 FGF 信号通路，促进软骨内骨的形成，从而改善患者的生长状况。

伏索利肽的基本信息

药物规格和价格

伏索利肽的原研药由美国 BioMarin 公司生产，规格为 0.56mg/瓶，每盒价格约为 9,617 美元。该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市场上暂时没有仿制药。

药理作用

伏索利肽是一种 C 型利钠肽（CNP）类似物，主要通过下调 FGF 信号通路来促进软骨内骨的形成。FGF 信号通路在软骨发育不全的病理过程中起着重要作用，伏索利肽通过干预这一通路，能够有效改善患者的线性生长。此外，伏索利肽还能降低低血压的风险，通过指导患者在注射前摄入足够的食物和液体来实现。

给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天的同一时间进行。在注射前一小时内，患者应饮用约 240 至 300 毫升液体，并摄入适量的食物。伏索利肽必须在使用前进行重新配制，具体步骤如下：

• 从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，使其达到室温。
• 将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解，不要摇晃。
• 在给药前应目视检查溶液是否透明，无色到黄色，如有颗粒或变色则不应使用。
• 重组液浓度为 0.8mg/mL 或 2.0mg/mL，具体请咨询专业医生。

重组后的伏索利肽可以在室温 20°C 至 25°C 下保存最多 3 小时。给药时，使用给药注射器从小瓶中提取所需剂量，轮换皮下注射部位，避免连续两天在同一部位注射。

用药注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。因此，患者在注射前应摄入足够的食物和液体，以降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨慎并遵循医生的建议。哺乳期妇女也应谨慎使用伏索利肽，因为尚不清楚药物是否存在于母乳中，以及对母乳喂养婴儿的影响。对于肾功能不全的患者，肾小球滤过率（eGFR）<60 mL/min/1.73 m² 的患者不推荐使用伏索利肽。

不良反应监测

伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。患者应定期监测这些不良反应，并在出现严重不适时及时就医。同时，每 3 至 6 个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况，根据患者实际体重调整剂量。