




伏索利肽(Voxzogo, vosoritide)是一种C型利钠肽(CNP)类似物,专为促进软骨发育不全儿童的线性骨生长而研发。本文将详细介绍伏索利肽的医保价格、适应症、用法用量、副作用和注意事项。
伏索利肽尚未在中国上市,因此未进入中国医保系统。市面上目前没有仿制药。在美国,原研药由BioMarin公司生产,规格为0.56mg*1瓶,价格大约为9617美元一盒。由于未在中国上市,具体的医保政策和价格信息可能会有所变化,建议患者在使用前咨询医生或药品供应商。
伏索利肽主要用于治疗儿童软骨发育不全伴有开放性骨骺的患者,促进其线性生长。软骨发育不全是儿童中最常见的骨骼发育异常之一,表现为生长迟缓、身材矮小等症状。伏索利肽通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号,促进骨骺的正常发育。
伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重,建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次,最好在每天大约同一时间进行注射。具体剂量需根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度(0.8mg/mL或2mg/mL)来确定。在注射前,患者应在一小时内饮用约240至300ml的液体,并摄入足够的食物,以降低低血压的风险。
如果漏用一剂伏索利肽,可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时,应跳过错过的剂量,并按常规剂量计划进行下一个每日剂量。每3-6个月,医生会定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况,根据实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低低血压及其相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,患者在注射伏索利肽前应摄入足够的食物和液体。有明显心脏或血管疾病的受试者和正在服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。
目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据,因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。对于哺乳期妇女,目前也没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。医生应综合考虑母乳喂养的益处和患者对伏索利肽的临床需要,决定是否继续母乳喂养。
儿童患者方面,伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立,用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。肾功能障碍患者方面,eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。
伏索利肽最常见的不良反应(>10%)包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果患者出现严重的不良反应,应立即就医。
在用药过程中,应注意以下事项:确保患者在服用伏索利肽之前摄入足够的食物和液体;轮换皮下注射部位,避免在同一部位连续两天注射;不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。此外,伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏,不要冷冻。重组后的伏索利肽应在室温20°C至25°C下保存不超过3小时。
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