伏索利肽（VOXZOGO）是一种用于治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，旨在促进他们的线性生长。该药物由美国BioMarin公司生产，规格为0.56mg*1瓶，价格约为9617美元。伏索利肽尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上暂时没有仿制药。

适应症

促进线性生长

伏索利肽的主要适应症是促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。软骨发育不全是一种常见的骨骼发育障碍，导致身高矮小和骨骼结构异常。伏索利肽通过激活NPRB受体，促进骨骼生长，从而改善患者的生长速度。

适用人群

伏索利肽适用于年龄在5岁以下的儿童，这些儿童的骨骺仍然开放，具有生长潜力。对于已经骨骺闭合的患者，伏索利肽的效果有限，因此在使用过程中需要定期监测患者的生长发育情况。

监测和评估

每3-6个月，医生会定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况。根据患者的实际体重，医生可能会调整伏索利肽的剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

用法用量和不良反应

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间注射。在注射前一小时内，患者应饮用约240至300ml的液体，以降低低血压的风险。伏索利肽的给药量根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）确定。

错过剂量

如果漏用一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

不良反应

最常见的不良反应（发生率>10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。在使用伏索利肽期间，患者应密切监测这些不良反应，并在出现严重不适时及时就医。

用药前准备

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。为了降低低血压的风险，患者应在注射前摄入足够的食物和液体。

皮下给药说明

伏索利肽的推荐注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距离肚脐至少2英寸）、臀部顶部或上臂后部。轮换注射部位，避免连续两天在同一部位注射。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。在注射前，应检查溶液是否有颗粒物质和变色情况，如有异常则不应使用。

用药注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和食物摄入。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，孕妇在用药时应谨遵医嘱。哺乳期妇女在使用伏索利肽时应权衡母乳喂养对发育和健康的益处与药物的临床需求。肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估，eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，不要将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。应保存在原包装中以避光。