伏索利肽（Voxzogo, vosoritide）是一种针对特定儿童群体的治疗药物，主要用于促进软骨发育不全伴开放骨骺患者的线性生长。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

伏索利肽的适应症、功效与作用

适应症

伏索利肽的主要适应症是促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。软骨发育不全是儿童中最常见的骨骼发育障碍之一，表现为生长缓慢和身材矮小。伏索利肽通过激活C型利钠肽（CNP）受体NPRB，促进骨骼生长，改善患者的身高和身体发育。

功效与作用

伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过皮下注射给药。其主要作用机制是通过激活CNP受体NPRB，抑制过度活跃的成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路，从而促进骨骼生长。临床研究表明，伏索利肽能够显著提高患者的年生长速率，改善最终身高。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。一般情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，最佳时间为每天大约同一时间。在注射前一小时内，患者应饮用约240至300毫升液体，以降低低血压的风险。伏索利肽的给药量根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）进行调整。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药，超过12小时则跳过错过的剂量，按常规剂量计划继续用药。

在用药过程中，每3至6个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

伏索利肽的用药注意事项及日常注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和食物摄入。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。哺乳期妇女应权衡母乳喂养的益处和伏索利肽的临床需要，以及对母乳喂养孩子的潜在不利影响。对于肾功能障碍患者，肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量，而eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

不良反应

最常见的不良反应（发生率大于10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果出现严重不良反应，应立即就医。

药物存储

伏索利肽应在2°C至8°C的冰箱中冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温20°C至25°C下储存，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，不要将伏索利肽放回冰箱。重组后的伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。未使用的部分应丢弃，不要保留。药物的有效期为36个月。

通过以上内容，我们了解了伏索利肽的主要适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。正确使用伏索利肽，可以有效促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长，改善其生活质量。