伏索利肽（Voxzogo，通用名：vosoritide）是一种用于促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者线性生长的药物。该药物由美国BioMarin公司研发，目前尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上暂无仿制药。伏索利肽的作用靶点是NPRB，主要成分是vosoritide，剂型为冻干粉注射剂。

伏索利肽的基本信息

药品规格与价格

伏索利肽的规格为0.56mg*1瓶，每盒价格约为9617美元。该药物需要在医生指导下使用，主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长问题。

药理作用

伏索利肽通过激活C型利钠肽受体（NPRB），调节软骨内生长板的细胞增殖和分化，从而促进骨骼线性生长。这一机制有助于改善患有软骨发育不全的儿童的身高增长速度，提高其生活质量。

适应症与用法用量

伏索利肽适用于年龄在2岁及以上，伴有开放性骨骺的儿童软骨发育不全患者。推荐剂量基于患者的体重，每日皮下注射一次。具体的给药量需根据患者的体重和重新溶解后的伏索利肽浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）来确定。建议患者在注射前一小时内饮用约240至300毫升液体，并摄入足够的食物，以降低低血压及其相关症状的风险。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到了短暂的血压下降现象。为了降低低血压和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者在注射前应保持充足的水分和食物摄入。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。

生长监测

使用伏索利肽期间，每3至6个月应对患者进行定期监测，包括体重、生长和身体发育情况的评估。根据患者的体重变化调整剂量。当骨骺关闭，确认没有进一步的生长潜力时，可以永久停用伏索利肽。

特殊人群用药

孕妇使用伏索利肽的安全性尚未明确，因此孕妇在使用时应谨遵医嘱。哺乳期妇女使用伏索利肽的安全性也尚未确定，建议在母乳喂养与药物治疗之间权衡利弊。儿童患者中，伏索利肽的安全性和有效性已经得到验证，但肾功能障碍患者的使用需谨慎。eGFR小于60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

贮存与有效期

伏索利肽应存放在2°C至8°C的环境中，避免冷冻。药物可在室温20°C至25°C下短期储存，最长不超过90天。重组后的伏索利肽应在室温下保存不超过3小时。药物的有效期为36个月，应保存在原包装中以避光。

伏索利肽是一种有效的治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者线性生长问题的药物。患者在使用过程中应注意低血压的风险，定期进行生长监测，并遵循医生的指导进行用药。对于特殊人群，如孕妇、哺乳期妇女和肾功能障碍患者，需特别谨慎使用。