Daybue（曲非奈肽）是一种多肽药物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗雷特综合征的核心症状。雷特综合征是一种严重的遗传性疾病，主要影响儿童的精神运动发育，通常由位于X染色体上的甲基化结合蛋白2（MECP2）基因突变引起。Daybue是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首款治疗雷特综合征的药物，适用于2岁及以上的成人和儿童患者。

Daybue（曲非奈肽）概述

药物背景

Daybue（曲非奈肽）是由美国阿卡迪亚（Acadia）制药公司研发的一种新型合成类似物，属于类胰岛素生长因子I（IGF-1）的氨基末端三肽。该药物通过减少神经炎症和支持突触功能，从而改善雷特综合征的核心症状。雷特综合征的症状包括手部刻板动作、语言和社交技能的退化、呼吸困难等，严重影响患者的生活质量。

药理机制

虽然曲非奈肽对雷特综合征患者的具体治疗机制尚不完全清楚，但研究表明，它可能通过减少神经炎症和支持突触功能来发挥作用。神经炎症是导致雷特综合征患者大脑功能障碍的关键因素之一，而突触功能的恢复有助于改善患者的认知和运动能力。

临床应用

Daybue在临床试验中显示了良好的安全性和有效性。最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状通常可以通过调整剂量或使用止泻药物来控制。患者在使用Daybue时应严格遵循医生的指导，定期进行健康检查，以便及时发现和处理任何潜在的副作用。

用药注意事项

剂量和给药方式

根据患者体重，Daybue的推荐剂量为每日早晚两次口服。该药物可以随餐或空腹服用。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过G端口。为了确保准确的剂量，应使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，避免使用家用量杯。

不良反应管理

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状可能会影响患者的日常生活。建议患者在开始服用Daybue之前停用泻药。如果出现腹泻，应立即通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。必要时，应补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服Daybue。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无关于使用Daybue的充分数据。孕妇在使用Daybue前应与医生详细讨论潜在的风险和收益。哺乳期妇女应权衡母乳喂养对婴儿的益处和药物对婴儿的潜在影响，再决定是否继续母乳喂养。在使用Daybue期间，应密切监测患者的身体状况，特别是体重变化，如果出现明显的体重减轻，应调整剂量或暂停治疗。

Daybue的存储温度应在2°C至8°C（36°F至46°F）之间冷藏保存，不得冷冻。药物瓶应始终保持直立存放，并盖紧防儿童帽。首次开瓶后14天内，应丢弃剩余未使用的药物。Daybue的有效期为24个月，患者在使用过程中应注意药品的有效期限。