Daybue（曲非奈肽）是一种用于治疗雷特综合征的口服药物，该药于2023年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗两岁及以上的成人和儿童雷特综合征患者。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，表现为智力障碍、运动功能障碍和语言能力丧失等症状。Daybue的批准为雷特综合征患者带来了新的希望。

Daybue（曲非奈肽）基本信息

药品概述

Daybue（曲非奈肽）是由美国阿卡迪亚公司研发的，是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽的合成类似物。它通过潜在减轻神经炎症和支持突触功能来治疗雷特综合征的核心症状。Daybue是一种口服溶液剂，每毫升含有200毫克的曲非奈肽，具有粉红色到红色的草莓味。

适应症

Daybue适用于治疗雷特综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。雷特综合征的症状包括智力障碍、运动功能障碍、语言能力丧失、呼吸异常、手部刻板动作等。Daybue的使用可以改善这些症状，提高患者的生活质量。

主要成分

Daybue的主要成分是曲非奈肽，这是一种类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽的合成类似物。曲非奈肽通过减轻神经炎症和支持突触功能，从而改善雷特综合征患者的症状。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000毫克曲非奈肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非奈肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会使曲非奈肽的峰值血浆浓度（Cmax）降低约20%。口服曲非奈肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非奈肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非奈肽消除的重要途径。

用药注意事项与日常管理

用法用量

Daybue的推荐剂量为每天两次，每次按体重计算，具体剂量应由医生根据患者的病情和体重确定。建议在餐前或餐后至少1小时服用，以避免食物对药物吸收的影响。患者应严格按照医嘱使用，不得随意增减剂量或停药。

贮存方法

开瓶前后，Daybue口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存。不要冷冻Daybue。使用时，应确保瓶盖紧闭，防止儿童接触。未开封的瓶子保质期为24个月。

副作用及处理

Daybue的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、头痛等。如果出现严重的不良反应，如过敏反应、呼吸困难、严重皮疹等，应立即停药并就医。轻度的副作用通常不需要特殊处理，但如果症状持续或加重，应及时咨询医生。

与其他药物的相互作用

目前尚未发现Daybue与其他常用药物有明显的相互作用。然而，为了安全起见，患者在使用Daybue期间，如果需要同时使用其他药物，应告知医生，以便评估潜在的相互作用风险。

价格信息

Daybue的价格相对较高，每瓶规格为200毫克/毫升的Daybue价格约为31,050美元。由于价格昂贵，患者在使用前应考虑经济负担，并咨询是否有医疗保险覆盖或其他援助计划。

Daybue的获批为雷特综合征患者带来了新的治疗选择，但患者在使用过程中应注意遵循医嘱，合理用药，定期复查，以确保疗效和安全性。