Daybue（曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物，主要适用于成人和2岁及以上的儿童患者。本文将详细介绍Daybue的说明书、医保信息、价格、疗效及副作用等内容，帮助患者更好地了解这一药物。

Daybue（曲非奈肽）详细说明书

基本信息

Daybue的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。该药物的主要成分是曲非奈肽，是一种口服溶液剂，每瓶规格为200mg/ml，呈粉红色到红色的草莓味溶液。

生产厂家、规格和价格

Daybue由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，每瓶价格约为31050美元。目前，该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上没有仿制药。

适应症和适应靶点

Daybue主要用于治疗Rett综合征，这是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女性。适应靶点为IGF-1R（胰岛素样生长因子1受体）。研究表明，曲非肽通过调节IGF-1R信号通路，改善患者的神经功能和生活质量。

用法用量

根据患者体重，患者应在每天早晨和晚上各服用一次Daybue。具体的剂量应由专业医生指导。Daybue可以随或不随食物一起服用，也可以通过胃造口管或胃空肠(GJ)管给药。给药时应使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以确保准确测量剂量。开瓶后的Daybue应在14天内使用完毕，未使用的部分应丢弃。

不良反应

Daybue最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出至少2%。患者在使用过程中如出现腹泻，应及时通知医护人员，必要时进行止泻治疗并监测水合状态。严重腹泻或脱水的情况下，应减少剂量、中断或停服Daybue。

用药注意事项

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用Daybue的发育风险数据。孕妇在使用前应咨询医生，权衡利弊。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此在哺乳期间使用Daybue应谨慎考虑母乳喂养对婴儿的益处和潜在风险。

老年人用药

Daybue的临床研究未纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易下降，因此在老年人使用Daybue时，应定期监测肾功能。

肾功能损害患者用药

尚未开展专门的临床研究评估曲非肽在肾功能损害患者中的药代动力学。鉴于曲非肽主要通过肾脏清除，不建议中度或重度肾功能损害者使用Daybue。

药物相互作用

Daybue是一种弱CYP3A4抑制剂，与含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加血浆中CYP3A4底物的浓度，导致严重毒性。应密切监测这些底物的血浆浓度变化。此外，避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为这些底物的血浆浓度变化也可能导致严重的毒性。

贮存方法和有效期

Daybue应直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存，避免冷冻。药瓶应盖紧防儿童帽。Daybue的有效期为24个月。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。高脂肪膳食对曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)没有影响，但会使峰值血浆浓度(Cmax)降低约20%。曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时，不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

结论

Daybue（曲非奈肽）是一种有效的治疗Rett综合征的药物，适用于成人和2岁及以上的儿童患者。虽然该药物的价格较高且未进入中国医保，但其在改善患者神经功能和生活质量方面具有显著效果。患者在使用过程中应注意遵循医生的指导，合理用药，以最大程度地发挥药物的疗效并减少不良反应。