




Daybue(曲非奈肽)是首个获批用于治疗Rett综合征的药物,该药物由Acadia Pharmaceuticals研发,并于2023年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。Daybue适用于两岁及以上的成人和儿童患者。本文将详细介绍Daybue的使用指南,包括推荐剂量、给药方式、不良反应、特殊人群用药、贮存方法等内容。
根据患者体重,Daybue每日早晚两次口服。具体的剂量应由专业医生指导。Daybue可以随或不随食物一起服用。对于无法吞咽的患者,Daybue可以通过胃造口管或胃空肠管给药,但通过胃空肠管给药时必须使用G端口。为了准确测量和给药,患者应从药房获取校准的测量装置,如口服注射器或口服给药杯,而不能使用家用量杯。首次开瓶14天后,未使用的Daybue口服液应丢弃。
Daybue最常见的不良反应是腹泻和呕吐,这些反应发生在至少10%的治疗患者中,并且比安慰剂组高出至少2%。建议患者在开始服用Daybue前停用泻药。如果出现腹泻,患者应及时通知医护人员,考虑开始止泻治疗并监测水合状态,必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水,应减少剂量、中断或停服Daybue。此外,监测患者的体重变化,如果出现明显的体重减轻,也应减少剂量、中断治疗或停服Daybue。
目前尚无关于孕妇使用Daybue的发育风险数据。因此,孕妇在使用Daybue前应咨询医生。对于哺乳期妇女,尚无关于母乳中是否存在Daybue或其代谢物的信息,因此应权衡母乳喂养对婴儿的益处与母亲对Daybue的临床需求,以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。对于2岁以下的儿童患者,Daybue的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易下降,因此在老年人使用Daybue时应监测肾功能。
Daybue口服溶液瓶应直立存放,并在2°C至8°C(36°F至46°F)的冷藏条件下保存。切勿冷冻Daybue。使用后应盖紧防儿童开启盖。首次开瓶后14天,应丢弃剩余未使用的Daybue口服液。Daybue的有效期为24个月。
Daybue是一种弱CYP3A4抑制剂。当Daybue与含有CYP3A4的药物联合使用时,血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加,导致严重毒性。因此,应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果与其他药物合用,血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高,因此应避免与这些底物同时使用,以免引起严重的毒性。
患者在使用Daybue期间应注意保持良好的生活习惯,包括合理饮食、适量运动和充足休息。定期进行医疗检查,及时向医生反馈任何不适症状。家庭成员和护理人员应了解Daybue的正确使用方法和可能出现的不良反应,以便及时应对。此外,患者应避免自行调整剂量或停药,所有用药调整应在医生指导下进行。
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