




普乐沙福(Plerixafor),商品名为Mozobil,是一种小分子趋化因数受体CXCR4阻断剂,主要用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的造血干细胞动员。普乐沙福通过抑制CXCR4受体,阻断其同源配体基质细胞衍生因数-1α(SDF-1α)的结合,从而促进造血干细胞从骨髓释放到外周血中,以便进行采集和移植。
普乐沙福主要用于非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的造血干细胞动员。它与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合使用,以提高干细胞的动员效率。普乐沙福通过抑制CXCR4受体,阻断SDF-1α的作用,使造血干细胞更容易从骨髓释放到外周血中。
普乐沙福的推荐剂量根据患者的体重来确定。对于体重≤83公斤的患者,推荐固定剂量为20毫克;对于体重>83公斤的患者,推荐剂量为0.24毫克/公斤。每瓶含有1.2毫升溶液,浓度为20毫克/毫升,使用公式0.012×患者实际体重(公斤)=给药体积(毫升)来计算给药体积。普乐沙福应在G-CSF给药后的第4天开始使用,每次采集前11小时皮下注射,最多连续给药4天。
普乐沙福的价格因地区和生产厂家而异。原研药由法国赛诺菲生产,规格为24毫克/1.2毫升,价格约为1802美元一盒。印度海得隆生产的仿制药,规格同样为24毫克/1.2毫升,价格约为303美元一盒。普乐沙福已在中国上市,但尚未进入中国医保目录,患者需要自费购买。
临床研究表明,普乐沙福与G-CSF联合使用可以显著提高造血干细胞的动员效果。在体重≤70公斤的患者中,固定剂量20毫克的普乐沙福与按体重计算的0.24毫克/公斤剂量相比,前者在达到目标≥5×10^6个CD34+细胞/公斤方面的反应率更高。普乐沙福皮下注射后30-60分钟达到血浆峰浓度,与人血浆蛋白中度结合,结合率可达58%。
普乐沙福的常见不良反应包括过敏性休克和过敏反应、白血病患者的潜在肿瘤细胞动员作用、循环白细胞增加和血小板计数降低、潜在的肿瘤细胞动员作用、脾肿大等。在临床试验中,这些不良反应的发生率因患者个体差异而有所不同。如果出现严重不良反应,应立即停药并寻求医疗帮助。
对于中度和重度肾功能不全的患者(估算的肌酐清除率CLCR≤50毫升/分钟),普乐沙福的剂量应降低三分之一。如果CLCR≤50毫升/分钟,剂量不得超过27毫克/天。这是因为肾功能不全会增加普乐沙福的暴露量,可能导致药物毒性增加。
普乐沙福主要通过肾脏排泄,因此与降低肾功能或竞争肾小管主动分泌的药物同时使用可能会增加普乐沙福的血清浓度。在使用普乐沙福期间,应避免与其他可能影响肾功能的药物合用,以免增加药物的不良反应风险。
目前尚无足够的临床数据支持普乐沙福在儿童、孕妇和哺乳期妇女中的安全性和有效性。因此,这些特殊人群在使用普乐沙福前应咨询医生,权衡利弊后再决定是否使用。
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